Metilmalonika kisloto (MMA), znana tudi kot metilmalonika kislotourija, je skupina naslednjih motenj, ki jih povzročajo mutacije v genih, ki se dedujejo v avtosomalno resesivnem načinu. Osebe z metilmaloniko kisloto niso sposobne pravilno obdelati določenih beljakovin in delov maščob, kar pripelje do nagomnila metilmalonike kisline (toksikancev) v krvi in/ali moči ter resni situaciji, imenovani dekompensacijskimi dogodki ali metabolskimi krizi. Trenutno ni odobrenega zdravila za metilmaloniko kisloto.
Pomanjkanje enzima metilmalonika kislot-CoA mutaze (koderjen s človeškim MUT genom) je glavna priča za metilmaloniko kisloto (okoli 60% primerov), zamenjava enzima ali MUT mRNA bazirana terapija ponujata izbire zdravil.
mRNA-3704 in mRNA-3705
V modelih živali so preklinične študije za dokaz koncepta predstavile, da so tudi mRNA terapije ustreznega za ravnanje z redkimi metabolskimi motnji, kot je izolirana methylmalončna kislina (MMA). mRNA-3704 in mRNA-3705, dva kandidata za MMA terapijo na bazi mRNA, ju je odkril Moderna, ki kodirata za funkcionalni methylmalonil-CoA mutaza enzim. mRNA-3704 in mRNA-3705 sta formulirani s lipidskim nanocesticnim (LNP).
mRNA-3705 je trenutno v kliničnih poskusih. Poročano je bilo, da je mRNA-3705 preizkušena v fazi 1/2 študije (Ožbljenkovska študija), v kateri je 11 udeležencev prejelo 221 doz mRNA-3705. Do danes so vsi udeleženci izbrali sodelovanje v nadaljnji odprti etapni razširitvi študije. Do zdaj je mRNA-3705 splošno dobil dobro tolerancijo in nobena študija ni bila prekinjena zaradi varnosti ali izpolnjevanja protokolsko določenih dosežnih kriterijev otravnosti.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
|
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|
potres mRNA terapij za metilmalonno kislotemijo
|
Koda imena
|
Ciljna beljakvina
|
Prikazani nameni
|
Proizvajalec
|
Najnovejša stopnja
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonna kislotaemia
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonna kislotaemia
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
