Metilmalonska acidemija (MMA), znana kot metilmalonska acidurija, je skupek dednih motenj, ki jih povzročajo mutacije v genih, ki se dedujejo avtosomno recesivno. Posamezniki z metilmalonsko kislino ne morejo pravilno predelati določenih beljakovin in maščobnih delov, kar povzroči kopičenje metilmalonske kisline (strupenih snovi) v krvi in/ali urinu ter resno stanje, znano kot dekompenzacijski dogodki ali presnovne krize. Trenutno ni odobrenega zdravljenja za metilmalonsko kislino.
Pomanjkanje encima mutaze metilmalonske kisline-CoA (ki ga kodira človeški gen MUT) je glavni vzrok za metilmalonsko acidemijo (približno 60 % primerov), encimsko nadomestno zdravljenje ali terapije na osnovi MUT mRNA pa so zdravila izbire.
mRNA-3704 in mRNA-3705
Na živalskih modelih so predklinične študije dokaza koncepta pokazale, da so terapije z mRNA indicirane tudi za zdravljenje redkih presnovnih motenj, kot je izolirana metilmalonska acidemija (MMA). Moderna je odkrila mRNA-3704 in mRNA-3705, dva kandidata za terapijo MMA na osnovi mRNA, ki kodirata funkcionalni encim mutazo metilmalonil-CoA. mRNA-3704 in mRNA-3705 sta formulirani z lipidnimi nanodelci (LNP).
mRNA-3705 je trenutno v kliničnih preskušanjih. Poročali so, da je bila mRNA-3705 testirana v študiji faze 1/2 (študija Landmark), v kateri je 11 udeležencev prejelo 221 odmerkov mRNA-3705. Do danes so se vsi udeleženci odločili za sodelovanje v naslednji razširitveni študiji Open-Label. Do zdaj je mRNA-3705 na splošno pridobila sposobnost dobrega prenašanja in nobena študija ni bila prekinjena zaradi varnosti ali izpolnjevanja meril toksičnosti, ki omejujejo odmerek.
Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev na enem mestu za RNA
Izdelki po meri
|
Razred
|
Rezultat
|
Tehnični podatki
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Zdravilna snov, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Predklinične raziskave, kot je transfekcija celic, razvoj analitične metode, študije pred stabilnostjo, razvoj formulacije
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Zdravilna snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Novo zdravilo v raziskavi (IND), avtorizacija kliničnega preskušanja (CTA), dobava kliničnega preskušanja, vloga za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), komercialna dobava
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 vial ali napolnjenih injekcijskih brizg/vložkov
|
Terapevtski cevovodi mRNA za metilmalonsko kislino
|
Kodno ime
|
Ciljne beljakovine
|
Indikacije
|
Proizvajalec
|
Najnovejša faza
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonska acidemija
|
Sodobna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonska acidemija
|
Sodobna
|
Faza I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
