Fenilalanin amoniak liaza (PAL)

Modaliteta

Fenilalanin amoniak liaza (PAL)

Terapevtska uporaba fenilalanin amonijeve liaze (PAL)

Fenilalanin hidroksilaza (PAH) uravnava vmesni metabolizem fenilalanina (Phe) s pretvorbo Phe v tirozin (Tyr). Pomanjkanje PAH povzroča hiperfenilalaninemijo (HPA) in fenilketonurijo (PKU), zlasti pa lahko visoke ravni fenilalanina povzročijo motnje v delovanju možganov. Zato je lahko encimsko nadomestno zdravljenje učinkovito pri bolnikih s PKU.

Pegvaliaza (Palynziq) je encim, ki presnavlja fenilalanin (Phe) in nadomešča zmanjšano aktivnost encima PAH. Pegvaliazo sestavlja rekombinantna fenilalanin amonijačna liaza (PAL), ki je povezana z metoksipolietilenglikolom (PEG), kar podaljša njeno razpolovno dobo in vivo. Mehanizem pegvaliaze je, da encim PAL, ki ga presnavlja Phe, katalizira pretvorbo Phe v transkininsko kislino in amoniak, ki ju presnavljajo jetra in nato izločajo z urinom. Ker je rekombinantni PAL homotetramerni protein z molekulsko maso 62 kD na monomer, se proizvaja v spremenjenih bakterijah Escherichia coli (E. coli) s plazmidom, ki nosi gen PAL iz Anabaena variabilis. Pegvaliazo (Palynziq) je razvil BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev CDMO na enem mestu za PAL

Cevovod PAL

Splošno ime	Blagovna znamka/alternativno ime	Izrazni sistem	Indikacije	Proizvajalec	Faza raziskav in razvoja
Pegvaliaza-PQPZ	rAvPAL-PEG, fenilaza, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin	Odobritev
CDX-6114	Terapevtski encim za fenilketonurijo, CDX 6114	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Codexis, Nestlé	Faza I
Eritrociti, inkapsulirani s fenilalanin amonijevo liazo	EryPAL, inkapsulirani PAL z eritrociti EryDel, EryDel	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	EryDel	Predklinično
PJ008	Čaka na posodobitev	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Predklinično
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Sinhrono	Faza II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Moderna, Inc.	Predklinično
Genska terapija	Čaka na posodobitev	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Genzyme Corp.	Predklinično

Vse kategorije

Fenilalanin amoniak liaza (PAL)

Modaliteta