Urejanje genov CRISPR je tehnika, ki se uporablja v molekularni biologiji za spreminjanje genomov živih organizmov. Temelji na poenostavljeni različici bakterijskega protivirusnega obrambnega sistema CRISPR-Cas9. Z dostavo nukleaze Cas9 v kompleksu s sintetično vodilno RNA (gRNA) v celico je mogoče celični genom razrezati na želenem mestu. To omogoča odstranitev obstoječih genov in/ali dodajanje novih in vivo.
V bolj tehničnem smislu je Cas9 dvojni RNA-vodeni encim DNA endonukleaza, povezan s prilagodljivim imunskim sistemom CRISPR v Streptococcus pyogenes. Tehnika urejanja genoma CRISPR-Cas9 je pomembno prispevala k Nobelovi nagradi za kemijo leta 2020, ki sta jo prejeli Emmanuelle Charpentier in Jennifer Doudna.
Prvo zdravilo, ki temelji na urejanju genov CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), je bilo odobreno novembra 2023 s trgovskim imenom Casgevy. V Združenem kraljestvu se uporablja za zdravljenje bolezni srpastih celic in beta talasemije. 8. decembra 2023 je FDA odobrila zdravilo Casgevy v ZDA. Casgevy je prvo zdravilo te vrste, ki cilja na gen BCL11A, odkrila pa sta ga Vertex Pharmaceuticals in CRISPR Therapeutics.
Casgevy se ustvari z obogatitvijo avtolognih celic za celice CD34+ in nato urejanjem genoma ex vivo z uvedbo ribonukleoproteinskega kompleksa CRISPR/Cas9 (RNP) z elektroporacijo. GRNA, vključena v kompleks RNP, omogoča CRISPR/Cas9, da naredi natančen dvoverižni prelom DNA na kritičnem mestu vezave transkripcijskega faktorja (GATA1) v eritroidno specifični ojačevalni regiji gena BCL11A.
Poleg RNP se v kliničnih preskušanjih preiskuje tudi DNA ali mRNA, ki kodira Cas9 in gRNA.
Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev CDMO na enem mestu za nukleazo Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
