Ker je prokariontski prilagodljivi imunski sistem, lahko CRISPR/Cas vsadi tujo DNK, ki povzroča bolezni, v bakterijske genome. Odkritje tega sistema je revolucioniralo strategije urejanja genoma, ker je mogoče Cas9 usmeriti na katero koli želeno tarčo z uporabo vodilne RNA (gRNA), sestavljene iz prilagojenega zaporedja crRNA in tracrRNA, spojenih skupaj. Ta zmogljiva tehnologija ponuja velik potencial za odpravo bolezni s popravljanjem mutacij pri poligenskih boleznih, kot je srčno-žilna bolezen.
MRNA ni niti nalezljiva niti integracijska platforma in ni potencialnega tveganja okužbe ali vnosa mutacij. Običajno ga dostavi LNP kot vektor, ki ni virus. Več podjetij, vključno z Intellia Therapeutics in CRISPR Therapeutics, je razvilo tehnologije za urejanje genov in vivo, ki temeljijo na mRNA in Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics je razvila NTLA-2001 za zdravljenje transtiretinske amiloidoze (ATTR). Podjetje je pred kratkim prejelo dovoljenje IND od ameriške uprave za hrano in zdravila za začetek III.
CRISPR Therapeutics razvija CTX-310 za zdravljenje aterosklerotične srčno-žilne bolezni (ASCVD) in dislipidemije.
Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev na enem mestu za RNA
Izdelki po meri
|
Razred
|
Rezultat
|
Tehnični podatki
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Zdravilna snov, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Predklinične raziskave, kot je transfekcija celic, razvoj analitične metode, študije pred stabilnostjo, razvoj formulacije
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Zdravilna snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Novo zdravilo v raziskavi (IND), avtorizacija kliničnega preskušanja (CTA), dobava kliničnega preskušanja, vloga za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), komercialna dobava
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 vial ali napolnjenih injekcijskih brizg/vložkov
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
