Epigenomic Controller, ki ga je razvila Omega, je terapija na osnovi mRNA, ki je programirana za zagotavljanje zelo specifičnega ciljanja edinstvenih sekvenc znotraj genoma, ki lahko nadzorovano modulira izražanje genov v prilagojenih obdobjih, da zagotovi možnosti, ki niso "vse vklopljeno" ali "vse izklopljeno". Z izvajanjem predtranskripcijskega delovanja na najvišjih ravneh genske regulacije naj bi krmilniki na osnovi mRNA premagali kompenzacijsko avtoregulacijo, ki je običajno povezana s ključnimi povzročitelji bolezni, vključno s tistimi, ki jih v preteklosti ni bilo mogoče zdraviti s konvencionalnimi pristopi.
OTX-2002 se trenutno razvija za zdravljenje hepatocelularnega karcinoma (HCC) kot prvi v svojem razredu Omega epigenomski krmilnik. OTX-2002 je namenjen uravnavanju ravni izražanja c-MYC (MYC) z uporabo ciljnih proteinov, kodiranih z mRNA, za posredovanje epigenetske regulacije s potencialom preglasitve avtoregulacije MYC. FDA je odobrila OTX-2002 oznako zdravila sirote za zdravljenje HCC.
Drugi terapevtiki mRNA kot epigenomski krmilniki Omega se preiskujejo v predkliničnih študijah, vključno z OTX-2101 (MYC) za nedrobnocelični pljučni rak, CXCL 1-8 za vnetje, HNF4A za regeneracijo jeter in SFRP1 za alopecijo.
Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev na enem mestu za RNA
Izdelki po meri
|
Razred
|
Rezultat
|
Tehnični podatki
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Zdravilna snov, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Predklinične raziskave, kot je transfekcija celic, razvoj analitične metode, študije pred stabilnostjo, razvoj formulacije
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Zdravilna snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Novo zdravilo v raziskavi (IND), avtorizacija kliničnega preskušanja (CTA), dobava kliničnega preskušanja, vloga za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), komercialna dobava
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 vial ali napolnjenih injekcijskih brizg/vložkov
|
Cevovodi mRNA kot epigenomski krmilnik
|
Kodno ime
|
Ciljni gen
|
Indikacije
|
Proizvajalec
|
Najnovejša faza
|
|
OTX-2002
|
MOJ C
|
Hepatocelularni karcinom
|
Omega Therapeutic
|
Faza I/II
|
|
OTX-2101
|
MOJ C
|
Nedrobnocelični pljučni rak
|
Omega Therapeutic
|
Predklinično
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Vnetje, imunologija
|
Omega Therapeutic
|
Predklinično
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regeneracija jeter
|
Omega Therapeutic
|
Predklinično
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecija
|
Omega Therapeutic
|
Predklinično
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
