Pomanjkanje ornitina transkarbamilaze (OTC) je redka genetska bolezen, ki povzroča hudo onesnaženost v ureinski ciklusi. Po svetu je zaradi pomanjkanja OTC skoraj 10.000 primerov glede na širšo rasprostranjenost. Pomanjkanje OTC enzima v jetrskih celicah vodi do povečanih ravni amonijaka v krvi, kar lahko povzroči konvulzije, komo in smrt pri neznotrjenih pacientih. Trenutno ni nobenega FDA odobrenega zdravila za pomanjkanje OTC.
Terapija s OTC beljakovo ali OTC mRNA so kandidati za zdravila, ker izraz OTC enzima v jetru pacientov z pomanjkanjem OTC morebiti obnovi normalne dejavnosti ciklusa, preprečuje pa tudi neuropsihološke poškodbe in potrebo po jetrski transplantaciji.
Za primerno deficiten OTC se razvija mRNA terapija. ARCT-810 temelji na lipidni platformi za dostavo LUNAR od Arcturus, ki dostavi OTC mRNA v jetrne celice in omogoči im proizvodnjo funkcionalnih OTC enzimov. ARCT-810 je pokazal priljubljeno varnostno profil in je bil dobro toleriran v fazi 1a (zdravi dobrovoljci) in fazah 1b (pacienti z deficitem OTC). Trenutno je Arcturus zdaj uvedel fazo 2 študije s ponavljajočimi dosemi, namenjene adolescencom in odraslim z deficitem OTC. FDA ZDA je podelila ARCT-810 status orphan druge.
Moderna je leta 2022 izdala nov program za deficiten ornitina transkarbamilaze (OTC) —— mRNA-3139, ki kodira OTC. mRNA-3139 temelji na sistemu za dostavo lipidnih nanocikeljev (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
|
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|
potovodnice mRNA terapij za primanko OTC
|
Koda imena
|
Ciljna beljakvina
|
Prikazani nameni
|
Proizvajalec
|
Najnovejša stopnja
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzim brez recepta
|
Pomanjkanje ornitinske transkarbamilaze (OTC)
|
Arkturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzim brez recepta
|
Pomanjkljivosti zunajborzne borze
|
Moderna
|
Predklinična faza
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
