mRNA terapije za vezikozno fibrozu

Modalnost

mRNA terapije za vezikozno fibrozu

Veznost pljuča (CF) je genetska motnja, ki se redko pojavlja v avtosomalno resesivni obliki in prizadeva pljuča in preželodni sistem, kar posledično povzroči disajlno in preživarsko motenje. Prisek cause leži v manjkajočih funkcionalnih mutacijah v obeh kopijah (alilih) gene, ki kodira za protein veznosti pljuča transmembranski regulator prevoda (CFTR).

Protein CFTR modulira prevoz soli (vključno s jonskimi bikarbonati) in vode skozi membreanske celice; mutacije v genu CFTR onesposobi normalno delovanje kloridnih kanalov, kar pripomore k oškodovanju prevoza slinavega obloga (sluz) v pluhtih, vreči in drugih organih, kar povzroči veznost pljuča.

Izraz funkcionalne kopije CFTR mRNA v pluhaščih pacientov s cistično fibrozo morda lahko obnovi funkcijo CFTR in izboljša potezo bolezni pljuč. Nekatere mRNA založene terapije, vključno z MRT5005, ARCT-032 in VX-522, se zdaj preizkušajo v prekliničnih in kliničnih študijih.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) je določil osnovnega kandidata MRT5005, mRNA s kodonom za CFTR beljak, kot najboljše zdravilo za znotrajno ravnanje s cistično fibrozo. MRT5005 se uporablja kot aerosol, ki ga sestavlja LNP v obliki aerosola, ki se nebulizira (vdevalna dostava) in ciljasti mRNAs, ki jih je mogoče dostaviti neposredno v dihanjski trakt.

In vitro in in vivo poskusih, izvedenih na človeških embrionskih bubanjastih celicah in živalih, ki ne izražajo CFTR, je bilo dokazano, da se po vdevanju MRT5005 izraža CFTR. V študiji RESTORE-CF (faza 1/2) je bil pacientom z mukoviscidozo skrbno dodeljen en sam dose MRT5005 na tri ravni dos (8, 16 in 24 mg). MRT5005 je bil dobro toleriran pri dosih 8 mg in 16 mg, ter ni bilo opazovanih hudožnjih negativnih učinkov pri nobeni od obeh dos.

ARCT-032

Acturus razvija ARCT-032 na podlagi platforme LUNAR Lipid Spray, ki kodira za beljak CFTR kot terapevtsko strategijo za mukoviscidozo. ARCT-032 je bil popolnoma poslan v duhanski epitelij, kjer je izrazil funkcionalen beljak CFTR, kar je bilo dokazano s testom v živu. Prejel je status Orphan Drug Designation in Rare Pediatric Disease Designation od U.S. Food and Drug Administration. Faze I študij ARCT-032 so trenutno v teku.

VX-522

Vertex, v sodelovanju z Modena, razvija še eno terapijo na podlagi CFTR mRNA, VX-522, za zdravljenje pacientov z cistično fibrozo z neaktivnimi CFTR proteini; VX-522 je također dana v obliki vdele CFTR mRNA, oblečene v NLP, ki jo dostavljajo pluha. 7. januarja 2024 je Vertex izjavil zaključek faze VX-522 1/2 (enkratna doza) prve faze poskusa in začetek ponovnih doz (MAD) te faze poskusa.

Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA

Kataloški Izdelki RNA

Katalog mRNA produktov
Katalog saRNA produktov
Katalog circRNA produktov

Prilagojena sinteza RNA

Prilagojena sinteza mRNA
Prilagojeno sinteza saRNA
Prilagojeno sinteza circRNA

Storitve CDMO za mRNA

Razvoj procesa
GMP proizvodnja
Aseptična Ispolnjujoča Procesa
Analiza in testiranje

Prilagojeni Rezultati

Razred	Rezultati	Specificacija	Aplikacije
ne-GMP	Farmacevtska Snov, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
	Zdravilo, LNP-mRNA
GMP, Sterilnost	Farmacevtska Snov, mRNA	10 mg~70 g	Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
	Zdravilo, LNP-mRNA	5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov

mRNA terapevtske poti za cistično fibrozo

Koda imena	Ciljna beljakvina	Prikazani nameni	proizvajalec	Najnovejša stopnja
MRT5005	CFTR protein	Zapustek mokrice	Translate Bio, Sanofi	Faza I/II
ARCT-032	CFTR protein	Zapustek mokrice	Arcturus Therapeutics	Faza I
VX-522, mRNA-3692	CFTR protein	Zapustek mokrice	Moderna Terapeutika, Vertex farmacevtske zavode	Faza I
RCT2100	Čaka na posodobitev	Čaka na posodobitev	ReCode Terapevтика	Predklinična faza

Vse kategorije

mRNA terapije za vezikozno fibrozu

Modalnost