Razvit s strani Omega, je Epigenomska kontrola terapija temelječ na mRNA, ki je programirana za izredno specifično ciljanje edinstvenih zaporedij v genomu, ki jih je mogoče upravljati v prilagojenih časovnih razmikih, da se zagotovijo možnosti drugačne od "vse na" ali "vse iz". S predpisanjem dejanja na najvišjih ravneh regulacije gene, so kontroleri temelječ na mRNA namenjeni prevodu kompenzacije avto-regulacije, tipično povezane z ključnimi gonilniki bolezni, vključno tistimi, ki so tradicionalno bili nezamenljivi z običajnimi pristopi.
Kot prvi v svoji vrsti Omega Epigenomic Controller, se OTX-2002 trenutno razvija za zdravljenje jaterne rakovine (HCC). OTX-2002 je namenjen regulaciji izražanja ravni c-MYC (MYC), s katerim uporablja ciljne mRNA-kodirane proteine za medijacijo epigenetske regulacije z možnostjo prepovedovanja samoregulacije MYC. FDA je OTX-2002 podelila status Orphan Drug za zdravljenje HCC.
Ostale mRNA terapije kot epigenomske kontrolere Omegave so pod prekliničnimi študijami, vključno z OTX-2101 (MYC) za neverjetno pljučno raka, CXCL 1-8 za vpricanje, HNF4A za regeneracijo jatk in SFRP1 za golost.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|
mRNA poti kot epigenomskega regulatorja
Koda imena
|
Ciljni gen
|
Prikazani nameni
|
Proizvajalec
|
Najnovejša stopnja
|
OTX-2002
|
MYC
|
Rak jetrja
|
Omega Therapeutic
|
Faza I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Nehudobna pljučna raka
|
Omega Therapeutic
|
Predklinična faza
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Vpajanje, imunologija
|
Omega Therapeutic
|
Predklinična faza
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regeneracija jetre
|
Omega Therapeutic
|
Predklinična faza
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Aleksija
|
Omega Therapeutic
|
Predklinična faza
|