Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Modalitet

Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Terapeutisk brug af Phenylalaninammonialyase (PAL)

Phenylalaninhydroxylase (PAH) regulerer den intermediære metabolisme af fenylalanin (Phe) ved at konvertere Phe til tyrosin (Tyr). PAH-mangel forårsager hyperfenylalaninæmi (HPA) og fenylketonuri (PKU), og især høje niveauer af fenylalanin kan føre til hjernefunktionssvigt. Derfor kan enzymersatzterapi være effektiv for patienter med PKU.

Pegvaliase (Palynziq) er et enzym, der metaboliserer fenylalanin (Phe), hvilket erstatter det reducerede PAH-enzymaktivitet. Pegvaliase består af rekombinant fenylalanin ammoniak lyase (PAL), der er koblet til methoxypolyethyleneglykol (PEG), hvilket forlænger dets halveringstid in vivo. Mekanismen for Pegvaliase er, at Phe-metaboliserende enzymet PAL katalyserer transformationen af Phe til trans-kvininsyre og ammoniak, som metaboliseres af leveren og derefter afgives i urin. Værende et homotetramerisk protein med en molekylvægt på 62 kD per monomer, produceres rekombinant PAL i genmodificerede bakterier Escherichia coli (E. coli) med et plasmid, der bærer PAL-genet fra Anabaena variabilis. Og Pegvaliase (Palynziq) er udviklet af BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En-Opgave CDMO-Løsning for PAL

PAL Pipeline

Generisk navn	Varemærkenavn / Alternativt navn	Ekspressionsystem	Tegn	Producent	Forsknings- og udviklingsfase
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin	Godkendelse
CDX-6114	Terapeutisk enzym til behandling af fenylketonuri, CDX 6114	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	Codexis, Nestlé	Fase I
Phenylalaninammonialyase indkapslet i erytrocyter	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	EryDel	Forudklinisk
PJ008	Venter på opdatering	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Forudklinisk
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	Moderna, Inc.	Forudklinisk
Geneterapi	Venter på opdatering	Venter på opdatering	Fenylketonuri (PKU)	Genzyme Corp.	Forudklinisk

Alle kategorier

Phenylalanin Ammoniak Lyase (PAL)

Modalitet