Terapeutisk brug af phenylalanin ammoniaklyase (PAL)
Phenylalaninhydroxylase (PAH) regulerer det mellemliggende stofskifte af phenylalanin (Phe) ved at omdanne Phe til tyrosin (Tyr). PAH-mangel forårsager hyperphenylalaninæmi (HPA) og phenylketonuri (PKU), og især høje niveauer af phenylalanin kan føre til hjernedysfunktion. Derfor kan enzymerstatningsterapi være effektiv for patienter med PKU.
Pegvaliase (Palynziq) er et enzym, der metaboliserer phenylalanin (Phe), og erstatter den nedsatte PAH-enzymaktivitet. Pegvaliase består af rekombinant phenylalanin ammoniak lyase (PAL), der er forbundet med methoxypolyethylenglycol (PEG), som forlænger halveringstiden in vivo. Mekanismen for Pegvaliase er, at Phe-metaboliseret enzym PAL katalyserer omdannelsen af Phe til trans-kininsyre og ammoniak, som metaboliseres af leveren og derefter udskilles i urinen. Da det er et homotetramert protein med en molekylvægt på 62 kD pr. monomer, produceres rekombinant PAL i manipulerede bakterier Escherichia coli (E. coli) med et plasmid, der bærer PAL-genet fra Anabaena variabilis. Og Pegvaliase (Palynziq) er udviklet af BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop CDMO-løsning til PAL
PAL rørledning
|
Generisk navn
|
Brandnavn/Alternativt navn
|
Udtrykssystem
|
Indikationer
|
Fabrikant
|
R&D fase
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Phenylketonuri (PKU)
|
BioMarin
|
Godkendelse
|
|
CDX-6114
|
Phenylketonuri terapeutisk enzym, CDX 6114
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Fase I
|
|
Phenylalanin ammoniak lyase indkapslede erytrocytter
|
EryPAL, Erythrocyte-indkapslet PAL EryDel, EryDel
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
EryDel
|
Præklinisk
|
|
PJ008
|
Afventer opdatering
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Præklinisk
|
|
Labafenogen marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
Synlogic
|
Fase II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Fase II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Præklinisk
|
|
Genterapi
|
Afventer opdatering
|
Afventer opdatering
|
Phenylketonuri (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Præklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
INGEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
