Som et prokaryotisk adaptiv immunsystem kan CRISPR/Cas indplante fremmede sygdomsforårsagende DNA i bakteriegenomer. Opdagelsen af dette system revolutionerede strategierne for genomredigering, da Cas9 kan rettes mod ethvert ønsket mål ved hjælp af en guide-RNA (gRNA), der består af en tilpasset crRNA-sekvens og tracrRNA, som er fuset sammen. Denne kraftfulde teknologi har stor potentiale til at omvende sygdomme ved at korrigere mutationer i polygene sygdomme såsom kardiovaskulære sygdomme.
MRNA er hverken smitsomt eller en integrationsplatform, og der er ingen potentielle risici for infektion eller indsættelse af mutationer. Det leveres typisk ved hjælp af LNP som en ikke-virus vektor. Flere virksomheder, herunder Intellia Therapeutics og CRISPR Therapeutics, har udviklet in vivo genredigerings teknologier baseret på mRNA og Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics har udviklet NTLA-2001 til behandling af Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Selskabet fik nylig IND-godkendelse fra U.S. Food and Drug Administration for at starte en fase III-forsøg med NTLA-2001 til behandling af ATTR-CM, med et betydeligt internationalt forsøg, der starter i slutningen af 2023.
CRISPR Therapeutics udvikler CTX-310 til behandling af aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) og dyslipidæmi.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA
|
Katalog RNA-produkter
- Katalog mRNA-produkter
- Katalog saRNA-produkter
- Katalog circRNA Produkter
|
Tilpasset RNA Syntese
- Tilpasset mRNA Syntese
- Tilpasning af saRNA Syntese
- Tilpasning af circRNA Syntese
|
mRNA CDMO-tjenester
- Procesudvikling
- GMP-produktion
- Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
- Analyse og testing
|
Tilpassede Leverancer
|
Type
|
Leverancer
|
Specifikation
|
Ansøgninger
|
|
ikke-GMP
|
Råstof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller
|
DA
EN
AR
HR
CS
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
