CRISPR-genredigering er en teknik, der bruges i molekylærbiologi til at modificere genomerne af levende organismer. Det er baseret på en forenklet version af det bakterielle CRISPR-Cas9 antivirale forsvarssystem. Ved at levere Cas9-nukleasen kompleksbundet med et syntetisk guide-RNA (gRNA) ind i en celle, kan cellens genom skæres på et ønsket sted. Dette gør det muligt at fjerne eksisterende gener og/eller tilføje nye in vivo.
Mere teknisk set er Cas9 et dobbelt RNA-styret DNA-endonuklease-enzym forbundet med det adaptive CRISPR-immunsystem i Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9-genomredigeringsteknikken var en væsentlig bidragyder til Nobelprisen i kemi i 2020, som blev tildelt Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna.
Det første lægemiddel baseret på CRISPR/Cas9-genredigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), blev godkendt i november 2023 med handelsnavnet Casgevy. Det bruges i Det Forenede Kongerige til at helbrede seglcellesygdom og beta-thalassæmi. Den 8. december 2023 blev Casgevy godkendt i USA af FDA. Casgevy er en første af sin slags behandling rettet mod BCL11A-genet og blev opdaget af Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics.
Casgevy er skabt ved at berige autologe celler til CD34+ celler og derefter genomredigering ex vivo ved at introducere CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) komplekset ved elektroporation. Det gRNA, der er inkluderet i RNP-komplekset, gør det muligt for CRISPR/Cas9 at lave et præcist DNA-dobbeltstrengsbrud på et kritisk transkriptionsfaktorbindingssted (GATA1) i den erythroid-specifikke enhancer-region af BCL11A-genet.
Udover RNP bliver DNA eller mRNA, der koder for Cas9 og gRNA, også undersøgt i kliniske forsøg.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop CDMO-løsning til Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
INGEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
