mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Modalitet

mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Cystisk fibrose (CF) er en arvlig sygdom, der sjældent optræder på autosomal recessiv måde og rammer lunge- og fordøjelsessystemet, hvilket i sin tur forårsager åndedrags- og fordøjelsesproblemer. Årsagen til sygdommen ligger i mangelfuld funktionsmutations i begge kopier (allel) af genet der kodere cystisk fibrose transmembran konduktance regulator (CFTR) protein.

CFTR-proteinet regulerer transporten af salt (herunder bikarbonationer) og vand over epithelcellemembranerne; mutationer i CFTR-genet forstyrer den normale funktion af kloridkanalerne, hvilket resulterer i indskrænkede transporter af epitheliumsvæske (slime) i lungerne, pankreas og andre organer, hvilket forårsager cystisk fibrose.

Utryk for en funktionsdygtig kopi af CFTR-mRNA i lungeerne på patienter med cystisk fibrose kan muligvis genskabe CFTR-funktionen og forbedre fremskridtet af lungesygdommen. Nogle mRNA-baserede terapeutiske midler, herunder MRT5005, ARCT-032 og VX-522, er nu under prøve i førkliniske og kliniske studier.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) har identificeret hovedkandidaten MRT5005, et kodon-optimeret mRNA, der kodere for CFTR-proteinet, som det bedste lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. MRT5005 gives som en aerosol dannet af LNP i form af en aerosol, der nebuliseres (indåndingslevering) og målretter mRNAs, der kan leveres direkte til respiratorisk trakt.

In vitro- og in vivo-eksperimenter ved brug af menneskelige embryonale nyrestillers celler og dyr, der ikke udtrykker CFTR, har vist udtryk for CFTR efter indånding af MRT5005. I RESTORE-CF-studiet (fase 1/2) blev en enkelt dosis af MRT5005 givet til cystisk fibrose-patienter på tre dosisniveauer (8, 16 og 24 mg). MRT5005 blev godt tolereret ved doserne 8 mg og 16 mg, og ingen alvorlige ugunstige virkninger blev observeret ved nogen af doserne.

ARCT-032

Acturus udvikler ARCT-032 baseret på LUNAR Lipid Spray-platformen, som kodere for CFTR-proteinet som en terapeutisk strategi for cystisk fibrose. ARCT-032 er fuldstændig sendt til luftvejs epiteliummet, og det funktionelle CFTR-protein blev udtrykt, vist ved in vivo-test. Det er blevet tildelt Orphan Drug Designation og Rare Pediatric Disease Designation af U.S. Food and Drug Administration. Fase I-studier af ARCT-032 er i gang.

VX-522

Vertex udvikler sammen med Modena en yderligere CFTR mRNA-baseret terapi, VX-522, til behandling af cystisk fibrose-patienter med inaktive CFTR-proteiner; VX-522 gives også ved indånding af CFTR mRNA, der er indeholdt i NLP og leveres til lunge. Den 7. januar 2024宣言ede Vertex afslutningen på den VX-522 1/2 (enkelt-dosis) del af fase I-forsøget og starten på den gentagne dosis (MAD) del af forsøget.

Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA

Katalog RNA-produkter

Katalog mRNA-produkter
Katalog saRNA-produkter
Katalog circRNA Produkter

Tilpasset RNA Syntese

Tilpasset mRNA Syntese
Tilpasning af saRNA Syntese
Tilpasning af circRNA Syntese

mRNA CDMO-tjenester

Procesudvikling
GMP-produktion
Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
Analyse og testing

Tilpassede Leverancer

Type	Leverancer	Specifikation	Ansøgninger
ikke-GMP	Råstof, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
	Drug Product, LNP-mRNA
GMP, Sterilitet	Råstof, mRNA	10 mg~70 g	Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
	Drug Product, LNP-mRNA	5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller

mRNA-terapi-rørledninger til cystisk fibrose

Kode navn	Målprotein	Tegn	Producent	Seneste fase
MRT5005	CFTR-protein	Cystisk fibrose	Translate Bio, Sanofi	Fase I/II
ARCT-032	CFTR-protein	Cystisk fibrose	Arcturus Therapeutics	Fase I
VX-522, mRNA-3692	CFTR-protein	Cystisk fibrose	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Fase I
RCT2100	Venter på opdatering	Venter på opdatering	ReCode Therapeutics	Forudklinisk

Alle kategorier

mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Modalitet