Alle kategorier
mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Forside >  Modalitet  >  Nukleinsyrer  >  Budsager-RNA (mRNA)  >  mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Modalitet

mRNA Terapeutika til Cystisk Fibrose

Cystisk fibrose (CF) er en arvlig sygdom, der sjældent optræder på autosomal recessiv måde og rammer lunge- og fordøjelsessystemet, hvilket i sin tur forårsager åndedrags- og fordøjelsesproblemer. Årsagen til sygdommen ligger i mangelfuld funktionsmutations i begge kopier (allel) af genet der kodere cystisk fibrose transmembran konduktance regulator (CFTR) protein.

CFTR-proteinet regulerer transporten af salt (herunder bikarbonationer) og vand over epithelcellemembranerne; mutationer i CFTR-genet forstyrer den normale funktion af kloridkanalerne, hvilket resulterer i indskrænkede transporter af epitheliumsvæske (slime) i lungerne, pankreas og andre organer, hvilket forårsager cystisk fibrose.

Utryk for en funktionsdygtig kopi af CFTR-mRNA i lungeerne på patienter med cystisk fibrose kan muligvis genskabe CFTR-funktionen og forbedre fremskridtet af lungesygdommen. Nogle mRNA-baserede terapeutiske midler, herunder MRT5005, ARCT-032 og VX-522, er nu under prøve i førkliniske og kliniske studier.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) har identificeret hovedkandidaten MRT5005, et kodon-optimeret mRNA, der kodere for CFTR-proteinet, som det bedste lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. MRT5005 gives som en aerosol dannet af LNP i form af en aerosol, der nebuliseres (indåndingslevering) og målretter mRNAs, der kan leveres direkte til respiratorisk trakt.

In vitro- og in vivo-eksperimenter ved brug af menneskelige embryonale nyrestillers celler og dyr, der ikke udtrykker CFTR, har vist udtryk for CFTR efter indånding af MRT5005. I RESTORE-CF-studiet (fase 1/2) blev en enkelt dosis af MRT5005 givet til cystisk fibrose-patienter på tre dosisniveauer (8, 16 og 24 mg). MRT5005 blev godt tolereret ved doserne 8 mg og 16 mg, og ingen alvorlige ugunstige virkninger blev observeret ved nogen af doserne.

ARCT-032

Acturus udvikler ARCT-032 baseret på LUNAR Lipid Spray-platformen, som kodere for CFTR-proteinet som en terapeutisk strategi for cystisk fibrose. ARCT-032 er fuldstændig sendt til luftvejs epiteliummet, og det funktionelle CFTR-protein blev udtrykt, vist ved in vivo-test. Det er blevet tildelt Orphan Drug Designation og Rare Pediatric Disease Designation af U.S. Food and Drug Administration. Fase I-studier af ARCT-032 er i gang.

VX-522

Vertex udvikler sammen med Modena en yderligere CFTR mRNA-baseret terapi, VX-522, til behandling af cystisk fibrose-patienter med inaktive CFTR-proteiner; VX-522 gives også ved indånding af CFTR mRNA, der er indeholdt i NLP og leveres til lunge. Den 7. januar 2024宣言ede Vertex afslutningen på den VX-522 1/2 (enkelt-dosis) del af fase I-forsøget og starten på den gentagne dosis (MAD) del af forsøget.

Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA

Katalog RNA-produkter

  • Katalog mRNA-produkter
  • Katalog saRNA-produkter
  • Katalog circRNA Produkter

Tilpasset RNA Syntese

  • Tilpasset mRNA Syntese
  • Tilpasning af saRNA Syntese
  • Tilpasning af circRNA Syntese

mRNA CDMO-tjenester

  • Procesudvikling
  • GMP-produktion
  • Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
  • Analyse og testing
Tilpassede Leverancer

Type

Leverancer

Specifikation

Ansøgninger

ikke-GMP

Råstof, mRNA

0,1~10 mg (mRNA)

Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling

Drug Product, LNP-mRNA

GMP, Sterilitet

Råstof, mRNA

10 mg~70 g

Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning

Drug Product, LNP-mRNA

5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller

mRNA-terapi-rørledninger til cystisk fibrose

kode navn

Målprotein

tegn

Producent

Seneste fase

MRT5005

CFTR-protein

Cystisk fibrose

Translate Bio, Sanofi

Fase I/II

ARCT-032

CFTR-protein

Cystisk fibrose

Arcturus Therapeutics

Fase I

VX-522, mRNA-3692

CFTR-protein

Cystisk fibrose

Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals

Fase I

RCT2100

Venter på opdatering

Venter på opdatering

ReCode Therapeutics

Forudklinisk

Få et gratis tilbud

Get in touch