Cystisk fibrose (CF) er en arvlig sygdom, der sjældent optræder på autosomal recessiv måde og rammer lunge- og fordøjelsessystemet, hvilket i sin tur forårsager åndedrags- og fordøjelsesproblemer. Årsagen til sygdommen ligger i mangelfuld funktionsmutations i begge kopier (allel) af genet der kodere cystisk fibrose transmembran konduktance regulator (CFTR) protein.
CFTR-proteinet regulerer transporten af salt (herunder bikarbonationer) og vand over epithelcellemembranerne; mutationer i CFTR-genet forstyrer den normale funktion af kloridkanalerne, hvilket resulterer i indskrænkede transporter af epitheliumsvæske (slime) i lungerne, pankreas og andre organer, hvilket forårsager cystisk fibrose.
Utryk for en funktionsdygtig kopi af CFTR-mRNA i lungeerne på patienter med cystisk fibrose kan muligvis genskabe CFTR-funktionen og forbedre fremskridtet af lungesygdommen. Nogle mRNA-baserede terapeutiske midler, herunder MRT5005, ARCT-032 og VX-522, er nu under prøve i førkliniske og kliniske studier.
MRT5005
Translate Biologics (Sanofi) har identificeret hovedkandidaten MRT5005, et kodon-optimeret mRNA, der kodere for CFTR-proteinet, som det bedste lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. MRT5005 gives som en aerosol dannet af LNP i form af en aerosol, der nebuliseres (indåndingslevering) og målretter mRNAs, der kan leveres direkte til respiratorisk trakt.
In vitro- og in vivo-eksperimenter ved brug af menneskelige embryonale nyrestillers celler og dyr, der ikke udtrykker CFTR, har vist udtryk for CFTR efter indånding af MRT5005. I RESTORE-CF-studiet (fase 1/2) blev en enkelt dosis af MRT5005 givet til cystisk fibrose-patienter på tre dosisniveauer (8, 16 og 24 mg). MRT5005 blev godt tolereret ved doserne 8 mg og 16 mg, og ingen alvorlige ugunstige virkninger blev observeret ved nogen af doserne.
ARCT-032
Acturus udvikler ARCT-032 baseret på LUNAR Lipid Spray-platformen, som kodere for CFTR-proteinet som en terapeutisk strategi for cystisk fibrose. ARCT-032 er fuldstændig sendt til luftvejs epiteliummet, og det funktionelle CFTR-protein blev udtrykt, vist ved in vivo-test. Det er blevet tildelt Orphan Drug Designation og Rare Pediatric Disease Designation af U.S. Food and Drug Administration. Fase I-studier af ARCT-032 er i gang.
VX-522
Vertex udvikler sammen med Modena en yderligere CFTR mRNA-baseret terapi, VX-522, til behandling af cystisk fibrose-patienter med inaktive CFTR-proteiner; VX-522 gives også ved indånding af CFTR mRNA, der er indeholdt i NLP og leveres til lunge. Den 7. januar 2024宣言ede Vertex afslutningen på den VX-522 1/2 (enkelt-dosis) del af fase I-forsøget og starten på den gentagne dosis (MAD) del af forsøget.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA
Katalog RNA-produkter
- Katalog mRNA-produkter
- Katalog saRNA-produkter
- Katalog circRNA Produkter
|
Tilpasset RNA Syntese
- Tilpasset mRNA Syntese
- Tilpasning af saRNA Syntese
- Tilpasning af circRNA Syntese
|
mRNA CDMO-tjenester
- Procesudvikling
- GMP-produktion
- Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
- Analyse og testing
|
Tilpassede Leverancer
Type
|
Leverancer
|
Specifikation
|
Ansøgninger
|
ikke-GMP
|
Råstof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Råstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller
|
mRNA-terapi-rørledninger til cystisk fibrose
kode navn
|
Målprotein
|
tegn
|
Producent
|
Seneste fase
|
MRT5005
|
CFTR-protein
|
Cystisk fibrose
|
Translate Bio, Sanofi
|
Fase I/II
|
ARCT-032
|
CFTR-protein
|
Cystisk fibrose
|
Arcturus Therapeutics
|
Fase I
|
VX-522, mRNA-3692
|
CFTR-protein
|
Cystisk fibrose
|
Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals
|
Fase I
|
RCT2100
|
Venter på opdatering
|
Venter på opdatering
|
ReCode Therapeutics
|
Forudklinisk
|