Manglen på ornithin Transcarbamylase (OTC) er en sjælden genetisk sygdom, der giver alvorlige abnormiteter i urinstofcyklussen. Der er næsten 10,000 tilfælde af udbredelsen af OTC-mangel globalt. Manglen på OTC-enzymet i leverceller fører til forhøjede niveauer af ammoniak i blodet, hvilket kan forårsage anfald, koma og død hos ubehandlede patienter. I øjeblikket er ingen behandling godkendt af FDA for OTC-mangel.
OTC-proteinerstatningsterapi eller OTC-mRNA-terapi er lægemiddelkandidater, fordi ekspressionen af OTC-enzymet i leveren hos patienter med OTC-mangel kan være i stand til at genoprette normal cyklusaktivitet, forhindre neurologisk skade og behovet for levertransplantation.
En mRNA-terapi er udviklet til OTC-mangel. ARCT-810 er baseret på Arcturus' lipidmedierede LUNAR-leveringsplatform, som leverer OTC-mRNA til leverceller og sætter dem i stand til at producere funktionelle OTC-enzymer. Arct-810 har vist en gunstig sikkerhedsprofil og blev godt tolereret i fase 1a (raske frivillige) og fase 1b studier (patienter med OTC-mangel). I øjeblikket har Arcturus nu implementeret et fase 2 flerdosisstudie rettet mod unge og voksne med OTC-mangel. US FDA tildelt orphan drug designation til ARCT-810.
Moderna lancerede et nyt program for ornithin transcarbamylase (OTC) mangel i 2022 —— mRNA-3139, der koder for OTC. Og mRNA-3139 er baseret på et lipid nanopartikler (LNP) leveringssystem.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop-løsning til RNA
Tilpassede leverancer
|
Grade
|
Leverancer
|
Specification
|
Applikationer
|
|
ikke-GMP
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/ cylinderampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for OTC-mangel
|
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikationer
|
Fabrikant
|
Seneste etape
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzym
|
Ornithin Transcarbamylase (OTC) mangel
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzym
|
OTC-mangel
|
moderne
|
Præklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
INGEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
