Methylmalonsyredæmi (MMA), kendt som methylmalonsyreuri, er en klynge af arvelige lidelser forårsaget af mutationer i gener, der nedarves på en autosomal recessiv måde. Personer med methylmalonsyredæmi er ikke i stand til at behandle visse proteiner og fedtdele korrekt, hvilket resulterer i ophobning af methylmalonsyre (toksiske stoffer) i blodet og/eller urinen og en alvorlig tilstand kendt som dekompensationshændelser eller metaboliske kriser. Der findes i øjeblikket ingen godkendt behandling for methylmalonsyredæmi.
Mangel på enzymet methylmalonsyre-CoA-mutase (kodet af det humane MUT-gen) er hovedårsagen til methylmalonsyredæmi (ca. 60 % af tilfældene), og enzymerstatningsterapi eller MUT-mRNA-baserede terapier giver de foretrukne lægemidler.
mRNA-3704 og mRNA-3705
I dyremodeller har prækliniske proof-of-concept-studier vist, at mRNA-terapier også er indiceret til behandling af sjældne metaboliske lidelser såsom isoleret methylmalonsyredæmi (MMA). mRNA-3704 og mRNA-3705, to mRNA-baserede MMA-terapikandidater, blev opdaget af Moderna, der koder for funktionelt methylmalonyl-CoA-mutaseenzym. mRNA-3704 og mRNA-3705 er formuleret med lipid nanopartikel (LNP).
mRNA-3705 er i øjeblikket under kliniske forsøg. Det er blevet rapporteret, at mRNA-3705 er blevet testet i et fase 1/2-studie (Landmark-studie), hvor 11 deltagere modtog 221 doser af mRNA-3705. Til dato har alle deltagere valgt at deltage i en efterfølgende Open-Label Extension-undersøgelse. Indtil nu har mRNA-3705 generelt opnået en veltolererende evne, og ingen undersøgelser er blevet afbrudt på grund af sikkerhed eller opfyldelse af protokoldefinerede dosisbegrænsende toksicitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop-løsning til RNA
Tilpassede leverancer
|
Grade
|
Leverancer
|
Specification
|
Applikationer
|
|
ikke-GMP
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/ cylinderampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for Methylmalonic Acidemia
|
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikationer
|
Fabrikant
|
Seneste etape
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonsyredæmi
|
moderne
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Methylmalonsyredæmi
|
moderne
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
INGEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
