Cas9 Nuclease
CRISPR genredigering er en teknik, der bruges inden for molekylærbiologi til at ændre genomene på levende organismer. Den bygger på en forenklet version af bakteriens CRISPR-Cas9-antivirale forsvarssystem. Ved at levere Cas9 nuclease komplekset med et syntetisk guide RNA (gRNA) ind i en celle, kan cellens genome skæres på en ønsket placering. Dette gør det muligt at fjerne eksisterende gene og/eller tilføje nye in vivo.
I mere tekniske vendinger er Cas9 en dual RNA-vejledet DNA endonuclease enzyme forbundet med CRISPR adaptiv immunsystem i Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9-genomeredigeringsteknikken var en vigtig bidragsyder til Nobelprisen i Kemi i 2020, som blev tildelt Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna.
Den første lægemiddel baseret på CRISPR/Cas9-genesredigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), blev godkendt i november 2023 med handelsnavnet Casgevy. Det bruges i Storbritannien til at kurere sygecelleanemi og beta-thalassemi. Den 8. december 2023 blev Casgevy godkendt i USA af FDA. Casgevy er en enestående behandling, der målretter BCL11A-genet, og blev opdaget af Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics.
Casgevy oprettes ved at forbedre autologe celler med CD34+ celler, og derefter udføres genomredigering ex vivo ved at introducere CRISPR/Cas9 ribonukleoprotein (RNP)-kompleks ved elektroporation. gRNA inkluderet i RNP-komplekset gør det muligt for CRISPR/Cas9 at foretage en nøjagtig dobbeltstranded brud i DNA på en kritisk transcriptionsfaktor-bindningssite (GATA1) i den erytroide-specifikke forstærkerregion af BCL11A-genet.
Udover RNP undersøges også DNA eller mRNA kodning for Cas9 og gRNA i kliniske prøver.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder en al-in-one CDMO-løsning for Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
