Adenosindeaminase (ADA)

Modalitet

Terapeutisk brug af adenosindeaminase (ADA)

ADA-SCID er en undertype af alvorlig kombineret immundefekt (SCID) forårsaget af arvelig mangel på adenosindeaminase (ADA). ADA-mangel er primært forbundet med abnormiteter i udviklingen og funktionen af lymfoider. Enzymerstatningsterapi (ERT) er blevet godkendt til behandling af ADA-SCID.

Et bovint tarm-afledt ADA-enzym (Pegademase, Adagen) blev introduceret i 2007 med begrænsninger i sikkerhed og tilgængelig mængde. I 2018 blev Elapegademase-lvlr (Revcovi), en rekombinant adenosindeaminase (rADA), udviklet af Leadiant Biosciences og godkendt af FDA til at behandle patienter med ADA-SCID.

Det rekombinante ADA (rADA) enzym i Elapegademase-lvlr (Revcovi) er baseret på den bovine aminosyresekvens og rekombinant udtrykt i Escherichia coli (E. coli). For at forlænge dets halveringstid in vivo konjugeres rADA kovalent til mPEG med en succinimidylcarbamatlinker og danner det aktive stof i Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop CDMO-løsning til adenosindeaminase

Adenosindeaminase (ADA) rørledning

Generisk navn	Brandnavn/alternativt navn	Udtrykssystem	Indikationer	Fabrikant	R&D fase
Elapegademase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. coli	ADA-SCID: Adenosindeaminase-mangel (ADA) associeret svær kombineret immundefektsygdom (SCID)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Godkendelse
Pegademase kvæg	Adagen, PEG-ADA	Ikke relevant (afledt fra kvægtarm)	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	Godkendelse

alle kategorier

Adenosindeaminase (ADA)

Modalitet