การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

การเป็นกิริยาช่วย

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

เรียกอีกอย่างว่าภาวะกรดโพรพิโอนิก (propionic aciduria) โรคกรดโพรพิโอนิก (PA) เป็นโรคทางเมตาบอลิซึมแบบถอย autosomal ที่หาได้ยากซึ่งเป็นภาวะเลือดเป็นกรดอินทรีย์แบบสายโซ่กิ่ง ภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิกเป็นผลมาจากการขาดสารคาร์บอกซีเลส propionyl-CoA (การขาด PCC) ซึ่งคล้ายกับภาวะเลือดเป็นกรดเมทิลมาโลนิกที่เกิดจากการขาดสารมิวเตสของ methylmalonyl-CoA ผู้ป่วยที่มีภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิกไม่สามารถประมวลผลโปรตีนและไขมันบางชนิดได้อย่างเหมาะสม ส่งผลให้เกิดสารพิษสะสม เช่น กรดโพรพิโอนิกในเลือด/น้ำ ทำให้เกิดอาการและอาการแสดงของภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

เอนไซม์ PCC ประกอบด้วยหน่วยย่อยอัลฟ่าและเบต้าที่เข้ารหัสโดยยีน PCCA และ PCCB การกลายพันธุ์ในยีน PCCA และ PCCB ทั้งสองชุดส่งผลให้เกิดการขาดเอนไซม์ PCC การรักษาที่เป็นไปได้สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิกอาจรวมถึงการบำบัดทดแทนเอนไซม์เชิงฟังก์ชันหรือการบำบัดด้วย PCC ที่ใช้ mRNA

mRNA-3927 ซึ่งเป็นยา mRNA ชนิดหนึ่งห่อหุ้มด้วย LNP ประกอบด้วยยีนที่เข้ารหัส PCCA และ PCCB สำหรับการแสดงออกของเอนไซม์ PCC ที่ทำงานอยู่ mRNA-3927 ได้รับการออกแบบโดย Moderna เพื่อช่วยให้ร่างกายสามารถฟื้นฟูเอนไซม์ PCC ที่หายไปหรือทำงานผิดปกติ ซึ่งนำไปสู่ภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก mRNA-3927 ของ Moderna ได้รับอนุมัติให้ใช้ยากำพร้า การกำหนดโรคในเด็กที่หายาก การกำหนดแบบเร่งด่วนจาก FDA และการกำหนดยากำพร้าจาก EMA สำหรับการรักษาภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

ขณะนี้การศึกษาระยะที่ 1/2 (การศึกษาในมนุษย์ครั้งแรก) อยู่ระหว่างดำเนินการเพื่อประเมินความปลอดภัยของยา ฤทธิ์ทางเภสัชวิทยา และประสิทธิภาพการรักษาของ mRNA-3927 ในผู้ป่วยภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิกที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรม ในเดือนพฤษภาคม ปี 2023 Moderna นำเสนอว่า mRNA-3927 โดยทั่วไปสามารถทนต่อยาได้ดีในปริมาณที่ฉีดมาจากข้อมูลชั่วคราวของการศึกษาระยะที่ 1/2

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ mRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ saRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ circRNA

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ mRNA CDMO

การพัฒนากระบวนการ
การผลิต GMP
เติมและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

การส่งมอบที่กำหนดเอง

เกรด	การส่งมอบ	สเปค	การใช้งาน
ไม่ใช่ GMP	สารยา mRNA	0.1~10 มก. (mRNA)	การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
GMP, ความเป็นหมัน	สารยา mRNA	10 มก.~70 ก	ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA	5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า

ท่อบำบัด mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

รหัสชื่อ	โปรตีนเป้าหมาย	ตัวชี้วัด	ผู้ผลิต	เวทีล่าสุด
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3927	หน่วยย่อยαและβของเอนไซม์ PCC (PCCA และ PCCB)	ภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก (PA)	ทันสมัย	เฟส I/II

หมวดหมู่ทั้งหมด

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดโพรพิโอนิก

การเป็นกิริยาช่วย