การบำบัด mRNA สำหรับการขาด OTC

การเป็นกิริยาช่วย

การบำบัด mRNA สำหรับการขาด OTC

การขาด ornithine Transcarbamylase (OTC) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติอย่างรุนแรงในวงจรยูเรีย มีผู้ป่วยเกือบ 10,000 รายจากความชุกของการขาด OTC ทั่วโลก การขาดแคลนเอนไซม์ OTC ในเซลล์ตับทำให้ระดับแอมโมเนียในเลือดสูงขึ้น ซึ่งอาจทำให้เกิดอาการชัก โคม่า และเสียชีวิตในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการขาด OTC

การบำบัดทดแทนโปรตีน OTC หรือการบำบัดด้วย mRNA ของ OTC เป็นตัวเลือกยา เนื่องจากการแสดงออกของเอนไซม์ OTC ในตับของผู้ป่วยที่มีภาวะขาด OTC อาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของวงจรปกติได้ ป้องกันความเสียหายทางระบบประสาทและความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ

การบำบัดด้วย mRNA ได้รับการพัฒนาสำหรับการขาด OTC ARCT-810 มีพื้นฐานมาจากแพลตฟอร์มการนำส่ง LUNAR ที่ใช้ลิพิดของ Arcturus ซึ่งส่ง OTC mRNA ไปยังเซลล์ตับ และทำให้พวกมันสามารถผลิตเอนไซม์ OTC ที่ทำงานได้ Arct-810 แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดีและได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาระยะที่ 1a (อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี) และการศึกษาระยะที่ 1b (ผู้ป่วยที่ขาด OTC) ปัจจุบัน Arcturus ได้ดำเนินการศึกษาแบบหลายโดสในระยะที่ 2 โดยมีเป้าหมายไปที่วัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค OTC FDA ของสหรัฐอเมริกาได้กำหนดให้ ARCT-810 เป็นยากำพร้า

Moderna เปิดตัวโปรแกรมใหม่สำหรับการขาดออร์นิทีนทรานส์คาร์บาไมเลส (OTC) ในปี 2022 —— การเข้ารหัส mRNA-3139 OTC และ mRNA-3139 นั้นใช้ระบบนำส่งอนุภาคนาโนไขมัน (LNP)

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ mRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ saRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ circRNA

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ mRNA CDMO

การพัฒนากระบวนการ
การผลิต GMP
เติมและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

การส่งมอบที่กำหนดเอง

เกรด	การส่งมอบ	สเปค	การใช้งาน
ไม่ใช่ GMP	สารยา mRNA	0.1~10 มก. (mRNA)	การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
GMP, ความเป็นหมัน	สารยา mRNA	10 มก.~70 ก	ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA	5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า

ท่อส่งการบำบัด mRNA สำหรับการขาด OTC

รหัสชื่อ	โปรตีนเป้าหมาย	ตัวชี้วัด	ผู้ผลิต	เวทีล่าสุด
ARCT-810, จันทรคติ-OTC	เอนไซม์โอทีซี	การขาดออร์นิทีน ทรานส์คาร์บาไมเลส (OTC)	Arcturus	ระยะที่สอง
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3139	เอนไซม์โอทีซี	การขาด OTC	ทันสมัย	ก่อนคลินิก

หมวดหมู่ทั้งหมด

การบำบัด mRNA สำหรับการขาด OTC

การเป็นกิริยาช่วย