การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก

การเป็นกิริยาช่วย

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก

Methylmalonic acidemia (MMA) หรือที่รู้จักกันในชื่อ methylmalonic aciduria เป็นกลุ่มของความผิดปกติที่สืบทอดมาซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่สืบทอดมาในลักษณะด้อยของออโตโซม บุคคลที่มีภาวะเลือดเป็นกรดเมทิลมาโลนิกไม่สามารถประมวลผลโปรตีนและส่วนไขมันบางชนิดได้อย่างเหมาะสม ส่งผลให้เกิดการสะสมของกรดเมทิลมาโลนิก (สารพิษ) ในเลือดและ/หรือปัสสาวะ และเกิดภาวะร้ายแรงที่เรียกว่าเหตุการณ์การชดเชยหรือวิกฤตทางเมตาบอลิซึม ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับภาวะเลือดเป็นกรดเมทิลมาโลนิก

การขาดเอนไซม์เมทิลมาโลนิกแอซิด-CoA mutase (เข้ารหัสโดยยีน MUT ของมนุษย์) เป็นสาเหตุสำคัญของภาวะเลือดเป็นกรดเมทิลมาโลนิก (ประมาณ 60% ของผู้ป่วยทั้งหมด) และการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนหรือการบำบัดด้วย MUT mRNA ถือเป็นยาที่เลือกใช้

mRNA-3704 และ mRNA-3705

ในแบบจำลองสัตว์ การศึกษาพิสูจน์แนวคิดพรีคลินิกได้แสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วย mRNA ยังได้รับการระบุสำหรับการรักษาความผิดปกติทางเมตาบอลิซึมที่พบได้ยาก เช่น ภาวะเลือดเป็นกรดเมทิลมาโลนิก (MMA) ที่แยกได้ Moderna ค้นพบ mRNA-3704 และ mRNA-3705 ซึ่งเป็นตัวเลือกการบำบัดด้วย MMA ที่ใช้ mRNA สองตัว โดยมีการเข้ารหัสสำหรับเอนไซม์มิวเตสเมทิลมาโลนิล-CoA ที่ทำงานได้ mRNA-3704 และ mRNA-3705 ได้รับการผสมสูตรด้วยอนุภาคนาโนไขมัน (LNP)

ขณะนี้ mRNA-3705 อยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิก มีรายงานว่า mRNA-3705 ได้รับการทดสอบในการศึกษาระยะที่ 1/2 (การศึกษาที่สำคัญ) โดยมีผู้เข้าร่วม 11 รายได้รับ mRNA-221 จำนวน 3705 โดส จนถึงปัจจุบัน ผู้เข้าร่วมทุกคนได้เลือกที่จะเข้าร่วมในการศึกษา Open-Label Extension ครั้งต่อไป จนถึงขณะนี้ mRNA-3705 โดยทั่วไปมีความสามารถในการทนต่อยาได้ดี และไม่มีการศึกษาใดที่ถูกยกเลิกเนื่องจากความปลอดภัยหรือเป็นไปตามเกณฑ์ความเป็นพิษในการจำกัดขนาดยาตามระเบียบวิธีที่กำหนด

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ mRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ saRNA
แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ circRNA

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ mRNA CDMO

การพัฒนากระบวนการ
การผลิต GMP
เติมและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

การส่งมอบที่กำหนดเอง

เกรด	การส่งมอบ	สเปค	การใช้งาน
ไม่ใช่ GMP	สารยา mRNA	0.1~10 มก. (mRNA)	การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
GMP, ความเป็นหมัน	สารยา mRNA	10 มก.~70 ก	ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA	5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า

ท่อบำบัด mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก

รหัสชื่อ	โปรตีนเป้าหมาย	ตัวชี้วัด	ผู้ผลิต	เวทีล่าสุด
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3705	เมทิลมาโลนิล-โคเอ มิวเตส	ภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก	ทันสมัย	ระยะที่สอง
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3704	เมทิลมาโลนิล-โคเอ มิวเตส	ภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก	ทันสมัย	เฟส I/II

หมวดหมู่ทั้งหมด

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับภาวะเลือดเป็นกรดเมธิลมาโลนิก

การเป็นกิริยาช่วย