หมวดหมู่ทั้งหมด
ENEN
การบำบัดด้วย mRNA สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส

หน้าแรก >  การเป็นกิริยาช่วย  >  กรดนิวคลีอิก  >  ผู้ส่งสาร RNA (mRNA)  >  การบำบัดด้วย mRNA สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส

การเป็นกิริยาช่วย

การบำบัดด้วย mRNA สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส

โรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ไม่ค่อยพบเห็นในลักษณะถอยของออโตโซม และส่งผลต่อปอดและระบบทางเดินอาหาร ซึ่งจะทำให้เกิดอาการระบบทางเดินหายใจและระบบย่อยอาหารผิดปกติ สาเหตุของโรคอยู่ที่การกลายพันธุ์ที่ขาดการทำงานในทั้งสองสำเนา (อัลลีล) ของยีนที่เข้ารหัสโปรตีนควบคุมสื่อกระแสไฟฟ้า (CFTR) ของ cystic fibrosis transmembrane

โปรตีน CFTR ปรับการลำเลียงเกลือ (รวมถึงไบคาร์บอเนตไอออน) และน้ำผ่านเยื่อหุ้มเซลล์เยื่อบุผิว การกลายพันธุ์ในยีน CFTR ขัดขวางการทำงานปกติของช่องคลอไรด์ ส่งผลให้การขนส่งของเหลวในเยื่อบุผิว (เมือก) ในปอด ตับอ่อน และอวัยวะอื่น ๆ บกพร่อง ทำให้เกิดโรคซิสติกไฟโบรซิส

การแสดงออกของสำเนาการทำงานของ CFTR mRNA ในปอดของผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสอาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของ CFTR และปรับปรุงการลุกลามของโรคปอดได้ การรักษาโดยใช้ mRNA บางอย่าง ซึ่งรวมถึง MRT5005, ARCT-032 และ VX-522 ขณะนี้อยู่ระหว่างการทดลองในการศึกษาทางคลินิกและก่อนคลินิก

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) ระบุตัวเลือกผู้นำ MRT5005 ซึ่งเป็นการเข้ารหัส mRNA ที่เพิ่มประสิทธิภาพโคดอนสำหรับโปรตีน CFTR ว่าเป็นยาที่ดีที่สุดในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส MRT5005 ได้รับการฉีดให้เป็นละอองลอยที่เกิดจาก LNP ในรูปของละอองลอยที่ถูกพ่นละออง (การสูดดม) และกำหนดเป้าหมาย mRNA ที่สามารถส่งไปยังทางเดินหายใจได้โดยตรง

การทดลองในหลอดทดลองและในสัตว์ทดลองโดยใช้เซลล์ไตของตัวอ่อนของมนุษย์และสัตว์ที่ไม่มีการแสดงออกถึง CFTR ได้แสดงให้เห็นการแสดงออกของ CFTR หลังจากการสูดดม MRT5005 ในการศึกษา RESTORE-CF (ระยะที่ 1/2) มีการให้ MRT5005 โดสเดียวแก่ผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสในขนาดยาสามระดับ (8, 16 และ 24 มก.) MRT5005 สามารถทนต่อยาได้ดีในขนาด 8 มก. และ 16 มก. และไม่พบผลข้างเคียงที่รุนแรงในขนาดยาทั้งสอง

ARCT-032

Acturus กำลังพัฒนา ARCT-032 โดยใช้แพลตฟอร์ม LUNAR Lipid Spray ซึ่งเข้ารหัสโปรตีน CFTR เพื่อเป็นกลยุทธ์ในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส ARCT-032 ถูกส่งไปยังเยื่อบุผิวทางเดินหายใจอย่างสมบูรณ์ และแสดงโปรตีน CFTR ที่ทำงานได้ ซึ่งแสดงโดยการทดสอบในสัตว์ทดลอง ได้รับการรับรองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา การศึกษาระยะที่ 032 ของ ARCT-XNUMX กำลังอยู่ในระหว่างดำเนินการ

VX-522

Vertex ร่วมมือกับ Modena กำลังพัฒนา VX-522 ซึ่งเป็นการบำบัดโดยใช้ CFTR mRNA อีกชนิดหนึ่ง เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสที่มีโปรตีน CFTR ที่ไม่ได้ใช้งาน นอกจากนี้ VX-522 ยังได้รับจากการสูดดม CFTR mRNA ที่ห่อหุ้มใน NLP ที่ส่งไปยังปอด เมื่อวันที่ 7 มกราคม พ.ศ. 2024 Vertex ได้ประกาศเสร็จสิ้นการทดลองในส่วน VX-522 1/2 (โดสเดียว) ในระยะที่ XNUMX และได้เริ่มการทดลองในส่วนปริมาณซ้ำ (MAD) แล้ว

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA

แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ RNA

  • แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ mRNA
  • แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ saRNA
  • แคตตาล็อกผลิตภัณฑ์ circRNA

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

  • การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
  • การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
  • การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ mRNA CDMO

  • การพัฒนากระบวนการ
  • การผลิต GMP
  • เติมและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
  • การวิเคราะห์และการทดสอบ
การส่งมอบที่กำหนดเอง

เกรด

การส่งมอบ

สเปค

การใช้งาน

ไม่ใช่ GMP

สารยา mRNA

0.1~10 มก. (mRNA)

การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม

ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA

GMP, ความเป็นหมัน

สารยา mRNA

10 มก.~70 ก

ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์

ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA

5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า
ท่อบำบัด mRNA สำหรับโรคปอดเรื้อรัง

รหัสชื่อ

โปรตีนเป้าหมาย

ตัวชี้วัด

ผู้ผลิต

เวทีล่าสุด

MRT5005

โปรตีน CFTR

โรคปอดเรื้อรัง

แปลไบโอ, ซาโนฟี่

เฟส I/II

ARCT-032

โปรตีน CFTR

โรคปอดเรื้อรัง

การบำบัด Arcturus

ระยะที่ 1

VX-522, mRNA-3692

โปรตีน CFTR

โรคปอดเรื้อรัง

Moderna Therapeutic, เวชภัณฑ์ Vertex

ระยะที่ 1

RCT2100

รอการอัปเดต

รอการอัปเดต

การบำบัดด้วยรหัสซ้ำ

ก่อนคลินิก
กดรับใบเสนอราคา

ติดต่อเรา