การขาด ornithine Transcarbamylase (OTC) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติอย่างรุนแรงในวงจรยูเรีย มีผู้ป่วยเกือบ 10,000 รายจากความชุกของการขาด OTC ทั่วโลก การขาดแคลนเอนไซม์ OTC ในเซลล์ตับทำให้ระดับแอมโมเนียในเลือดสูงขึ้น ซึ่งอาจทำให้เกิดอาการชัก โคม่า และเสียชีวิตในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการขาด OTC
การบำบัดทดแทนโปรตีน OTC หรือการบำบัดด้วย mRNA ของ OTC เป็นตัวเลือกยา เนื่องจากการแสดงออกของเอนไซม์ OTC ในตับของผู้ป่วยที่มีภาวะขาด OTC อาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของวงจรปกติได้ ป้องกันความเสียหายทางระบบประสาทและความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ
การบำบัดด้วย mRNA ได้รับการพัฒนาสำหรับการขาด OTC ARCT-810 มีพื้นฐานมาจากแพลตฟอร์มการนำส่ง LUNAR ที่ใช้ลิพิดของ Arcturus ซึ่งส่ง OTC mRNA ไปยังเซลล์ตับ และทำให้พวกมันสามารถผลิตเอนไซม์ OTC ที่ทำงานได้ Arct-810 แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดีและได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาระยะที่ 1a (อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี) และการศึกษาระยะที่ 1b (ผู้ป่วยที่ขาด OTC) ปัจจุบัน Arcturus ได้ดำเนินการศึกษาแบบหลายโดสในระยะที่ 2 โดยมีเป้าหมายไปที่วัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค OTC FDA ของสหรัฐอเมริกาได้กำหนดให้ ARCT-810 เป็นยากำพร้า
Moderna เปิดตัวโปรแกรมใหม่สำหรับการขาดออร์นิทีนทรานส์คาร์บาไมเลส (OTC) ในปี 2022 —— การเข้ารหัส mRNA-3139 OTC และ mRNA-3139 นั้นใช้ระบบนำส่งอนุภาคนาโนไขมัน (LNP)
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA
การส่งมอบที่กำหนดเอง
|
เกรด
|
การส่งมอบ
|
Specification
|
การใช้งาน
|
|
ไม่ใช่ GMP
|
สารยา mRNA
|
0.1~10 มก. (mRNA)
|
การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
|
|
GMP, ความเป็นหมัน
|
สารยา mRNA
|
10 มก.~70 ก
|
ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
|
5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า
|
ท่อส่งการบำบัด mRNA สำหรับการขาด OTC
|
รหัสชื่อ
|
โปรตีนเป้าหมาย
|
ตัวชี้วัด
|
ผู้ผลิต
|
เวทีล่าสุด
|
|
ARCT-810, จันทรคติ-OTC
|
เอนไซม์โอทีซี
|
การขาดออร์นิทีน ทรานส์คาร์บาไมเลส (OTC)
|
Arcturus
|
ระยะที่สอง
|
|
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3139
|
เอนไซม์โอทีซี
|
การขาด OTC
|
ทันสมัย
|
ก่อนคลินิก
|
TH
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
