ภาวะขาด ornithine Transcarbamylase (OTC) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบน้อยซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติอย่างรุนแรงในวงจรยูเรีย มีผู้ป่วยประมาณ 10,000 รายทั่วโลกตามอัตราการแพร่ระบาด การขาดเอนไซม์ OTC ในเซลล์ตับส่งผลให้มีปริมาณแอมโมเนียในเลือดสูงขึ้น ซึ่งอาจก่อให้เกิดอาการชัก หมดสติ และเสียชีวิตในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับภาวะขาด OTC
ยาที่เป็นตัวแทนโปรตีน OTC หรือการบำบัดด้วย mRNA OTC เป็นตัวยาที่กำลังพัฒนา เนื่องจากการแสดงออกของเอนไซม์ OTC ในตับของผู้ป่วยที่ขาด OTC อาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของวงจรให้เป็นปกติ ป้องกันความเสียหายของระบบประสาท และลดความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ
ผลิตภัณฑ์บำบัดด้วย mRNA ได้รับการพัฒนาสำหรับภาวะขาด OTC ARCT-810 พัฒนาขึ้นบนแพลตฟอร์มการส่งมอบ LUNAR ที่ใช้ไขมันของ Arcturus ซึ่งส่ง OTC mRNA เข้าสู่เซลล์ตับและช่วยให้เซลล์เหล่านั้นสร้างเอนไซม์ OTC ที่ทำงานได้ ARCT-810 แสดงให้เห็นถึงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีและทนได้ดีในระยะที่ 1a (อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี) และระยะที่ 1b (ผู้ป่วยที่ขาด OTC) ในปัจจุบัน Arcturus ได้เริ่มการศึกษาหลายโดสในระยะที่ 2 สำหรับวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่ขาด OTC แล้ว US FDA ได้อนุมัติสถานะยาสำหรับโรคหายากให้กับ ARCT-810
Moderna เปิดตัวโปรแกรมใหม่สำหรับภาวะขาด ornithine transcarbamylase (OTC) ในปี 2022 —— mRNA-3139 ที่เข้ารหัส OTC และ mRNA-3139 พัฒนาขึ้นบนระบบการส่งมอบ nanoparticle ที่ใช้ไขมัน (LNP)
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA
งานมอบหมายพิเศษ
|
เกรด
|
สิ่งที่จะได้รับ
|
ข้อมูลจำเพาะ
|
การประยุกต์ใช้
|
|
non-GMP
|
สารยา, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
|
GMP, ความปลอดเชื้อ
|
สารยา, mRNA
|
10 มก.~70 กรัม
|
ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า
|
ท่อส่งวัคซีนบำบัด mRNA สำหรับภาวะขาด OTC
|
Code name
|
โปรตีนเป้าหมาย
|
ข้อบ่งใช้
|
ผู้ผลิต
|
ขั้นตอนล่าสุด
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
เอนไซม์ OTC
|
ภาวะขาดเอนไซม์ Ornithine Transcarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
ระยะที่สอง
|
|
mRNA-3139
|
เอนไซม์ OTC
|
ภาวะขาด OTC
|
Moderna
|
ก่อนการทดลองทางคลินิก
|
TH
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
