ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคเมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย

รูปแบบ

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคเมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย

โรค methylmalonic acidemia (MMA) ซึ่งรู้จักกันในชื่อ methylmalonic aciduria เป็นกลุ่มของความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่ถ่ายทอดกันแบบออโตโซมลักษณะด้อย บุคคลที่เป็นโรค methylmalonic acidemia จะไม่สามารถแปรรูปโปรตีนและส่วนไขมันบางชนิดได้อย่างเหมาะสม ส่งผลให้มีการสะสมของกรด methylmalonic (สารพิษ) ในเลือดและ/หรือปัสสาวะ และเกิดภาวะร้ายแรงที่เรียกว่าเหตุการณ์ decompensation หรือวิกฤตเมตาบอลิคอย่างรุนแรง ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรค methylmalonic acidemia

ภาวะขาดเอนไซม์ methylmalonic acid-CoA mutase (ซึ่งถูกเขียนรหัสโดยยีน MUT ในมนุษย์) เป็นสาเหตุหลักของโรค methylmalonic acidemia (ประมาณ 60% ของกรณี) และการบำบัดทดแทนเอนไซม์หรือยาที่ใช้ mRNA จากยีน MUT เป็นตัวเลือกที่เหมาะสมที่สุด

mRNA-3704 และ mRNA-3705

ในแบบจำลองสัตว์ การศึกษาแนวคิดการพิสูจน์ก่อนคลินิกได้แสดงให้เห็นว่า เทอร์พีด้วย mRNA ก็สามารถใช้ในการรักษาโรคเมตาบอลิซึมที่หายาก เช่น โรค methylmalonic acidemia (MMA) ที่แยกออกมาได้เช่นกัน ผู้สมัครบำบัด MMA ที่ใช้ mRNA สองราย คือ mRNA-3704 และ mRNA-3705 ถูกค้นพบโดย Moderna โดยเข้ารหัสสำหรับเอนไซม์ methylmalonyl-CoA mutase ที่ทำงานได้ mRNA-3704 และ mRNA-3705 ถูกสร้างขึ้นด้วยอนุภาคไขมันขนาดนาโน (LNP)

mRNA-3705 กำลังอยู่ในช่วงการทดลองทางคลินิก ในรายงานระบุว่า mRNA-3705 ได้รับการทดสอบในงานวิจัยระยะที่ 1/2 (Landmark study) โดยมีผู้เข้าร่วม 11 คนได้รับยา mRNA-3705 รวมทั้งหมด 221 โดส จนถึงปัจจุบัน ผู้เข้าร่วมทั้งหมดเลือกที่จะเข้าร่วมการศึกษาขยายแบบเปิดเผยต่อเนื่อง (Open-Label Extension study) จนถึงขณะนี้ mRNA-3705 มีความสามารถในการทนรับได้ดีโดยทั่วไป และไม่มีการทดลองใดถูกยกเลิกเนื่องจากความปลอดภัยหรือเกณฑ์พิษที่จำกัดตามโปรโตคอล

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA

ผลิตภัณฑ์ RNA ในแคตตาล็อก

ผลิตภัณฑ์ mRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ saRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ circRNA ในแคตาล็อก

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ CDMO สำหรับ mRNA

การพัฒนากระบวนการ
การผลิตตามมาตรฐาน GMP
การบรรจุและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

งานมอบหมายพิเศษ

เกรด	สิ่งที่จะได้รับ	ข้อมูลจำเพาะ	การประยุกต์ใช้
non-GMP	สารยา, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
GMP, ความปลอดเชื้อ	สารยา, mRNA	10 มก.~70 กรัม	ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA	5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า

ท่อส่งวัคซีน mRNA สำหรับโรคเมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย

Code name	โปรตีนเป้าหมาย	ข้อบ่งใช้	ผู้ผลิต	ขั้นตอนล่าสุด
mRNA-3705	เมธิลมาโลนิล-CoA มิวเทส	เมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย	Moderna	ระยะที่สอง
mRNA-3704	เมธิลมาโลนิล-CoA มิวเทส	เมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย	Moderna	ระยะที่ I/II

หมวดหมู่ทั้งหมด

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคเมธิลมาโลนิกแอซิดีเมีย

รูปแบบ