ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคถุงลมโป่งพอง

รูปแบบ

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคถุงลมโป่งพอง

โรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยในลักษณะออโตโซมรีเซสซีฟ ส่งผลกระทบต่อปอดและระบบทางเดินอาหาร ซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติของระบบการหายใจและการย่อยอาหาร สาเหตุของโรคมาจากความผิดปกติของการกลายพันธุ์ที่ไม่มีการทำงานในทั้งสองสำเนา (แอลลีล) ของยีนที่เข้ารหัสโปรตีน cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)

โปรตีน CFTR ควบคุมการขนส่งของเกลือ (รวมถึงไอออนไบคาร์บอเนต) และน้ำผ่านเยื่อบุเซลล์ การกลายพันธุ์ในยีน CFTR จะรบกวนการทำงานปกติของคลอไรด์แชแนล ส่งผลให้เกิดความผิดปกติในการขนส่งของเหลวเยื่อบุ (มูก) ในปอด ตับอ่อน และอวัยวะอื่น ๆ ซึ่งเป็นสาเหตุของโรคซิสติกไฟโบรซิส

การแสดงออกของสำเนา mRNA ของ CFTR ที่ทำงานได้ในปอดของผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสอาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของ CFTR และปรับปรุงการดำเนินโรคของปอดได้ ยาบำบัดที่ใช้พื้นฐาน mRNA บางชนิด เช่น MRT5005, ARCT-032 และ VX-522 ในขณะนี้กำลังอยู่ในขั้นตอนการทดลองก่อนคลินิกและทางคลินิก

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) ได้ระบุว่าสารนำ้มือ MRT5005 ซึ่งเป็น mRNA ที่ได้รับการเพิ่มประสิทธิภาพ codon เพื่อเข้ารหัสโปรตีน CFTR เป็นยาที่ดีที่สุดในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส MRT5005 จะถูกจ่ายเป็นละอองฝอยที่เกิดจาก LNP ในรูปแบบละอองฝอยที่ถูกทำให้กลายเป็นไอ (การส่งผ่านการหายใจ) และมุ่งเป้าไปที่ mRNA ที่สามารถส่งตรงไปยังระบบทางเดินหายใจได้

การทดลองในหลอดทดลองและในสัตว์ที่ใช้เซลล์ไตตัวอ่อนของมนุษย์และสัตว์ที่ไม่มีการแสดงออกของ CFTR ได้แสดงให้เห็นถึงการ expresses ของ CFTR หลังจากการดูดซึม MRT5005 ในงานวิจัย RESTORE-CF (ระยะที่ 1/2) มีการให้ยา MRT5005 เพียงครั้งเดียวแก่ผู้ป่วยโรคซีสติกไฟโบรซิสในสามระดับขนาดยา (8, 16 และ 24 มก.) MRT5005 สามารถทนรับได้ดีในขนาดยา 8 มก. และ 16 มก. และไม่มีผลข้างเคียงร้ายแรงเกิดขึ้นในขนาดยาใดๆ

ARCT-032

Acturus กำลังพัฒนา ARCT-032 โดยอาศัยแพลตฟอร์ม LUNAR Lipid Spray ซึ่งเข้ารหัสสำหรับโปรตีน CFTR เป็นกลยุทธ์ในการรักษาโรคซีสติกไฟโบรซิส ARCT-032 ได้ถูกส่งไปยังเยื่อบุทางเดินหายใจอย่างสมบูรณ์ และแสดงออกเป็นโปรตีน CFTR ที่ทำงานได้ตามที่ทดสอบในสัตว์ทดลอง นอกจากนี้ยังได้รับสถานะยาชนิดเฉพาะ (Orphan Drug Designation) และสถานะโรคหายากในเด็ก (Rare Pediatric Disease Designation) จากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา การศึกษาในระยะที่ 1 ของ ARCT-032 กำลังดำเนินอยู่

VX-522

Vertex ร่วมมือกับ Modena พัฒนาการบำบัดด้วย mRNA ของ CFTR อีกตัวหนึ่งคือ VX-522 เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสที่มีโปรตีน CFTR ที่ไม่ทำงาน; VX-522 ยังให้โดยการสูดดม mRNA ของ CFTR ที่ห่อหุ้มใน NLP และจ่ายไปยังปอด เมื่อวันที่ 7 มกราคม 2024 Vertex ประกาศเสร็จสิ้นส่วน VX-522 ระยะที่ 1/2 (ยาโดสเดียว) ของการทดลองระยะที่หนึ่งและเริ่มต้นส่วนการให้ยาซ้ำ (MAD) ของการทดลอง

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA

ผลิตภัณฑ์ RNA ในแคตตาล็อก

ผลิตภัณฑ์ mRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ saRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ circRNA ในแคตาล็อก

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ CDMO สำหรับ mRNA

การพัฒนากระบวนการ
การผลิตตามมาตรฐาน GMP
การบรรจุและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

งานมอบหมายพิเศษ

เกรด	สิ่งที่จะได้รับ	ข้อมูลจำเพาะ	การประยุกต์ใช้
non-GMP	สารยา, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
GMP, ความปลอดเชื้อ	สารยา, mRNA	10 มก.~70 กรัม	ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA	5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า

ท่อส่งยา mRNA สำหรับโรคซีสติกไฟโบรซิส

Code name	โปรตีนเป้าหมาย	ข้อบ่งใช้	ผู้ผลิต	ขั้นตอนล่าสุด
MRT5005	โปรตีน CFTR	โรค嚢เสบไฟโบรซิส	Translate Bio, Sanofi	ระยะที่ I/II
ARCT-032	โปรตีน CFTR	โรค嚢เสบไฟโบรซิส	Arcturus Therapeutics	ระยะที่หนึ่ง
VX-522, mRNA-3692	โปรตีน CFTR	โรค嚢เสบไฟโบรซิส	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	ระยะที่หนึ่ง
RCT2100	รอการอัปเดต	รอการอัปเดต	ReCode Therapeutics	ก่อนการทดลองทางคลินิก

หมวดหมู่ทั้งหมด

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคถุงลมโป่งพอง

รูปแบบ