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Cas9 Nucléaire

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Cas9 Nucléaire

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L'édition génétique CRISPR est une technique utilisée en biologie moléculaire pour modifier les génomes des organismes vivants. Il repose sur une version simplifiée du système de défense antivirale bactérien CRISPR-Cas9. En introduisant la nucléase Cas9 complexée avec un ARN guide synthétique (ARNg) dans une cellule, le génome de la cellule peut être coupé à un emplacement souhaité. Cela permet de supprimer des gènes existants et/ou d’en ajouter de nouveaux in vivo.

En termes plus techniques, Cas9 est une double enzyme ADN endonucléase guidée par ARN associée au système immunitaire adaptatif CRISPR dans Streptococcus pyogenes. La technique d’édition du génome CRISPR-Cas9 a largement contribué au prix Nobel de chimie 2020, décerné à Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna.

Le premier médicament basé sur l’édition génétique CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), a été approuvé en novembre 2023 sous le nom commercial Casgevy. Il est utilisé au Royaume-Uni pour soigner la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Le 8 décembre 2023, Casgevy a été approuvé aux États-Unis par la FDA. Casgevy est un traitement unique en son genre ciblant le gène BCL11A et a été découvert par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics.

Casgevy est créé en enrichissant des cellules autologues pour les cellules CD34+, puis en éditant le génome ex vivo en introduisant le complexe ribonucléoprotéine (RNP) CRISPR/Cas9 par électroporation. L'ARNg inclus dans le complexe RNP permet à CRISPR/Cas9 de réaliser une cassure double brin précise de l'ADN au niveau d'un site de liaison au facteur de transcription critique (GATA1) dans la région amplificatrice spécifique des érythroïdes du gène BCL11A.

Outre le RNP, l’ADN ou l’ARNm codant pour Cas9 et l’ARNg sont également étudiés dans le cadre d’essais cliniques.

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