Également appelée urémie à l'acide propionique ou acidose propionique (PA), il s'agit d'un trouble métabolique rare autosomique récessif qui est une acédémie organique en chaîne ramifiée. L'acidémie propionique résulte d'une carence en propionyl-CoA carboxylase (PCC), similaire à l'acidémie methylmalonique causée par une carence en mutase methylmalonyl-CoA. Les patients atteints d'acidémie propionique ne peuvent pas métaboliser correctement certains protéines et graisses, ce qui entraîne un accumulation de substances toxiques comme l'acide propionique dans le sang/eau, provoquant les signes et symptômes de l'acidémie propionique.
Les enzymes PCC comprennent des sous-unités alpha et bêta codées par les gènes PCCA et PCCB; des mutations dans les deux copies des gènes PCCA et PCCB entraînent une carence en enzyme PCC. Les traitements possibles pour l'acidémie propionique pourraient inclure une thérapie de remplacement enzymatique fonctionnelle ou une thérapie PCC basée sur l'ARNm.
Encapsulé par LNP, l'ARNm-3927, un type de médicament à base d'ARN messager, comprend des gènes codant pour les PCCA et PCCB afin d'exprimer des enzymes PCC actives. L'ARNm-3927 a été conçu par Moderna pour permettre au corps de restaurer l'enzyme PCC manquante ou dysfonctionnelle, ce qui provoque l'acidémie propionique. L'ARNm-3927 de Moderna a reçu le statut de médicament orphelin, la désignation pour maladies pédiatriques rares, la désignation de voie rapide de la FDA et le statut de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement de l'acidémie propionique.
Une étude de phase 1/2 (étude première chez l'homme) est actuellement en cours pour évaluer la sécurité, l'activité pharmacologique et l'efficacité thérapeutique de l'ARNm-3927 chez des patients atteints d'une acidémie propionique confirmée génétiquement. En mai 2023, Moderna a présenté que l'ARNm-3927 avait généralement bien toléré aux doses injectées selon les données intermédiaires de l'étude de phase 1/2.
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Livrables sur mesure
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Classe
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Livraisons
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Spécification
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APPLICATIONS
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non-GMP
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Substance médicinale, ARNm
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0,1~10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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GMP, Stérilité
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Substance médicinale, ARNm
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10 mg~70 g
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Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches
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Pipelines de thérapie par ARNm pour l'acidémie propionique
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nom de code
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Protéine cible
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Indications
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Fabricant
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Dernier stade
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mRNA-3927
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Sous-unités α et β de l'enzyme PCC (PCCA et PCCB)
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Acidémie propionique (PA)
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Moderna
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Phase I/II
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