Adénosine désaminase (ADA)

Modalité

Adénosine désaminase (ADA)

Utilisation thérapeutique de l'adénosine désaminase (ADA)

ADA-SCID est un sous-type de déficit immunitaire combiné sévère (SCID) causé par un déficit héréditaire en adénosine désaminase (ADA). Le déficit en ADA est principalement lié à des anomalies du développement et du fonctionnement des lymphoïdes. La thérapie enzymatique substitutive (ERT) a été approuvée pour le traitement de l'ADA-SCID.

Une enzyme ADA dérivée de l'intestin bovin (Pegademase, Adagen) a été introduite en 2007 avec des limites en termes de sécurité et de quantité disponible. En 2018, Elapegademase-lvlr (Revcovi), une adénosine désaminase recombinante (rADA), a été développée par Leadiant Biosciences et autorisée par la FDA pour traiter les patients atteints d'ADA-SCID.

L'enzyme ADA recombinante (rADA) dans Elapegademase-lvlr (Revcovi) est basée sur la séquence d'acides aminés bovins et exprimée de manière recombinante dans Escherichia coli (E. coli). Pour prolonger sa demi-vie in vivo, la rADA est conjuguée de manière covalente au mPEG avec un lieur succinimidyl carbamate et forme la substance active de Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma propose une solution CDMO unique pour l'adénosine désaminase

Pipeline d’adénosine désaminase (ADA)

Nom générique	Nom de marque/nom alternatif	Système d'expression	Les indications	Fabricants	Étape R&D
Élapégadémase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. coli	ADA-SCID : déficit en adénosine désaminase (ADA) associé à une maladie d'immunodéficience combinée sévère (SCID)	Leader en biosciences, Teijin Pharma	Garantie
Pégadémase bovin	Adagen, PEG-ADA	Sans objet (dérivé de l'intestin bovin)	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	Garantie

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