Le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC) est une maladie génétique rare qui entraîne de graves anomalies dans le cycle de l'urée. Il existe près de 10,000 XNUMX cas de prévalence de déficit en vente libre dans le monde. La pénurie d'enzyme OTC dans les cellules hépatiques entraîne des taux élevés d'ammoniac dans le sang, ce qui peut provoquer des convulsions, le coma et la mort chez les patients non traités. Actuellement, aucun traitement n’est approuvé par la FDA pour le déficit en vente libre.
La thérapie de remplacement des protéines en vente libre ou la thérapie par ARNm en vente libre sont des candidats médicaments car l'expression de l'enzyme OTC dans le foie des patients présentant un déficit en OTC peut être en mesure de restaurer l'activité normale du cycle, évitant ainsi les dommages neurologiques et la nécessité d'une transplantation hépatique.
Un traitement à base d'ARNm est développé pour le déficit en vente libre. ARCT-810 est basé sur la plateforme d'administration LUNAR à médiation lipidique d'Arcturus, qui délivre l'ARNm OTC aux cellules hépatiques et leur permet de produire des enzymes OTC fonctionnelles. Arct-810 a démontré un profil d'innocuité favorable et a été bien toléré dans les études de phase 1a (volontaires sains) et de phase 1b (patients déficients en OTC). Actuellement, Arcturus a mis en œuvre une étude de phase 2 à doses multiples ciblant les adolescents et les adultes présentant un déficit en vente libre. La FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à l'ARCT-810.
Moderna a déployé un nouveau programme pour le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC) en 2022 —— ARNm-3139 codant pour l'OTC. Et l’ARNm-3139 est basé sur un système de délivrance de nanoparticules lipidiques (LNP).
Yaohai Bio-Pharma propose une solution unique pour l'ARN
Livrables personnalisés
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Alliage
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(produits) livrables
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Spécification
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Applications
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non-BPF
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Substance médicamenteuse, ARNm
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0.1 ~ 10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, développement de méthodes analytiques, études de pré-stabilité, développement de formulations
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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BPF, stérilité
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Substance médicamenteuse, ARNm
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10mg~70g
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Nouveau médicament expérimental (IND), autorisation d'essai clinique (CTA), fourniture d'essais cliniques, demande de licence biologique (BLA), fourniture commerciale
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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5000 flacons ou seringues/cartouches préremplies
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Pipelines thérapeutiques d’ARNm pour le déficit en vente libre
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Nom du code
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Protéine cible
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Les indications
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Fabricants
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Dernière étape
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ARCT-810, LUNAIRE-OTC
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Enzyme en vente libre
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Déficit en ornithine transcarbamylase (OTC)
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Arcturus
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Phase II
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ARNm-3139
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Enzyme en vente libre
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Carence en OTC
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Moderne
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Préclinique
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