La déficience en ornithine Transcarbamylase (OTC) est une maladie génétique rare qui provoque des anomalies sévères dans le cycle de l'urée. Il existe environ 10 000 cas de déficience en OTC dans le monde. Le manque d'enzyme OTC dans les cellules hépatiques entraîne une augmentation du niveau d'ammoniaque dans le sang, ce qui peut provoquer des convulsions, un coma et la mort chez les patients non traités. Actuellement, aucun traitement n'est approuvé par la FDA pour la déficience en OTC.
Les thérapies par remplacement de la protéine OTC ou par ARNm OTC sont des candidats médicamenteux car l'expression de l'enzyme OTC dans le foie des patients atteints de déficience en OTC pourrait restaurer une activité normale du cycle, prévenant ainsi les dommages neurologiques et la nécessité d'une transplantation hépatique.
Un thérapeutique à ARNm est développé pour la déficience en OTC. L'ARCT-810 repose sur la plateforme de livraison LUNAR médiée par des lipides d'Arcturus, qui livre l'ARNm OTC aux cellules hépatiques et leur permet de produire des enzymes OTC fonctionnelles. L'ARCT-810 a démontré un profil de sécurité favorable et a été bien toléré dans les études de phase 1a (bénévoles en bonne santé) et de phase 1b (patients atteints de déficience en OTC). Actuellement, Arcturus a maintenant mis en œuvre une étude de phase 2 avec plusieurs doses ciblant les adolescents et les adultes souffrant de déficience en OTC. La FDA américaine a accordé le statut de médicament orphelin à l'ARCT-810.
Moderna a lancé un nouveau programme pour la déficience en ornithine transcarbamylase (OTC) en 2022 —— l'ARNm-3139 codant pour l'OTC. Et l'ARNm-3139 repose sur un système de livraison par nanoparticules lipidiques (LNP).
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Synthèse d'ARN sur mesure
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- Développement du processus
- Fabrication conforme à la GMP
- Conditionnement stérile et finition
- Analyse et essais
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Livrables sur mesure
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Classe
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Livraisons
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Spécification
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APPLICATIONS
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non-GMP
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Substance médicinale, ARNm
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0,1~10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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GMP, Stérilité
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Substance médicinale, ARNm
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10 mg~70 g
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Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches
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pipelines thérapeutiques mRNA pour la carence en OTC
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Nom de code
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Protéine cible
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Indications
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Fabricant
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Dernier stade
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ARCT-810, LUNAR-OTC
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Enzyme OTC
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Déficit en Orotate Transcarbamyle (OTC)
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Arcturus
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Phase II
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mRNA-3139
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Enzyme OTC
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Déficit en OTC
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Moderna
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Préclinique
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