En tant que système immunitaire adaptatif procaryote, CRISPR/Cas peut implanter de l’ADN étranger pathogène dans le génome bactérien. La découverte de ce système a révolutionné les stratégies d'édition du génome, car Cas9 peut être dirigé vers n'importe quelle cible souhaitée à l'aide d'un ARN guide (ARNg) composé d'une séquence d'ARNcr personnalisée et d'un ARNtracr fusionnés. Cette technologie puissante offre un grand potentiel pour inverser les maladies en corrigeant les mutations des maladies polygéniques telles que les maladies cardiovasculaires.
L’ARNm n’est ni infectieux ni une plateforme d’intégration, et il n’y a aucun risque potentiel d’infection ou d’insertion de mutations. Il est généralement délivré par LNP en tant que vecteur non viral. Plusieurs sociétés, dont Intellia Therapeutics et CRISPR Therapeutics, ont développé des technologies d’édition de gènes in vivo basées sur l’ARNm et l’ARNg Cas9.
Intellia Therapeutics a développé NTLA-2001 pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR). La société a récemment reçu l'autorisation IND de la Food and Drug Administration des États-Unis pour lancer un essai de phase III sur NTLA-2001 pour le traitement de l'ATTR-CM, avec un essai international important débutant fin 2023.
CRISPR Therapeutics développe le CTX-310 pour le traitement des maladies cardiovasculaires athéroscléreuses (ASCVD) et de la dyslipidémie.
Yaohai Bio-Pharma propose une solution unique pour l'ARN
Livrables personnalisés
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Alliage
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(produits) livrables
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Spécification
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Applications
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non-BPF
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Substance médicamenteuse, ARNm
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0.1 ~ 10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, développement de méthodes analytiques, études de pré-stabilité, développement de formulations
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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BPF, stérilité
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Substance médicamenteuse, ARNm
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10mg~70g
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Nouveau médicament expérimental (IND), autorisation d'essai clinique (CTA), fourniture d'essais cliniques, demande de licence biologique (BLA), fourniture commerciale
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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5000 flacons ou seringues/cartouches préremplies
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