Étant un système immunitaire adaptatif procaryote, CRISPR/Cas peut intégrer des ADN pathogènes étrangers dans les génomes bactériens. La découverte de ce système a révolutionné les stratégies d'édition du génome car Cas9 peut être dirigé vers n'importe quelle cible souhaitée en utilisant un ARN guide (gRNA) composé d'une séquence crRNA personnalisée et d'un tracrRNA fusionnés ensemble. Cette technologie puissante offre un grand potentiel pour inverser les maladies en corrigeant des mutations dans des maladies polygéniques telles que les maladies cardiovasculaires.
L'ARNm n'est ni infectieux ni une plateforme d'intégration, et il n'y a aucun risque potentiel d'infection ou d'insertion de mutations. Il est généralement administré par LNP en tant que vecteur non viral. Plusieurs entreprises, dont Intellia Therapeutics et CRISPR Therapeutics, ont développé des technologies d'édition de gènes in vivo basées sur ARNm et gRNA Cas9.
Intellia Therapeutics a développé NTLA-2001 pour le traitement de l'amyloïdose à transthyrétine (ATTR). L'entreprise a récemment reçu l'autorisation IND de la Food and Drug Administration des États-Unis pour lancer un essai de Phase III de NTLA-2001 pour le traitement de l'ATTR-CM, avec un essai international important débutant à la fin de 2023.
CRISPR Therapeutics développe CTX-310 pour le traitement des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques (ASCVD) et de la dyslipidémie.
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Produits d'ARN catalogue
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Synthèse d'ARN sur mesure
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services CDMO d'ARNm
- Développement du processus
- Fabrication conforme à la GMP
- Conditionnement stérile et finition
- Analyse et essais
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Livrables sur mesure
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Classe
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Livraisons
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Spécification
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APPLICATIONS
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non-GMP
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Substance médicinale, ARNm
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0,1~10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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GMP, Stérilité
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Substance médicinale, ARNm
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10 mg~70 g
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Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches
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