L'acidémie méthylmalonique (MMA), connue sous le nom d'acidurie méthylmalonique, est un groupe de troubles héréditaires causés par des mutations de gènes hérités de manière autosomique récessive. Les personnes atteintes d'acidémie méthylmalonique sont incapables de traiter correctement certaines protéines et certaines graisses, ce qui entraîne une accumulation d'acide méthylmalonique (substances toxiques) dans le sang et/ou l'urine et une maladie grave connue sous le nom d'événements de décompensation ou de crises métaboliques. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’acidémie méthylmalonique.
Le déficit en enzyme acide méthylmalonique-CoA mutase (codée par le gène MUT humain) est la principale cause d'acidémie méthylmalonique (environ 60 % des cas), et la thérapie enzymatique substitutive ou les thérapies à base d'ARNm MUT fournissent les médicaments de choix.
ARNm-3704 et ARNm-3705
Dans des modèles animaux, des études précliniques de validation de principe ont montré que les thérapies à base d'ARNm sont également indiquées pour le traitement de troubles métaboliques rares tels que l'acidémie méthylmalonique isolée (MMA). L'ARNm-3704 et l'ARNm-3705, deux candidats au traitement MMA à base d'ARNm, ont été découverts par Moderna, codant pour l'enzyme fonctionnelle méthylmalonyl-CoA mutase. L'ARNm-3704 et l'ARNm-3705 sont formulés avec des nanoparticules lipidiques (LNP).
L'ARNm-3705 fait actuellement l'objet d'essais cliniques. Il a été rapporté que l'ARNm-3705 a été testé dans une étude de phase 1/2 (étude Landmark) dans laquelle 11 participants ont reçu 221 doses d'ARNm-3705. À ce jour, tous les participants ont choisi de participer à une étude de prolongation ouverte ultérieure. Jusqu'à présent, l'ARNm-3705 a généralement acquis une capacité de bonne tolérance et aucune étude n'a été interrompue en raison de sa sécurité ou du respect des critères de toxicité limitant la dose définis dans le protocole.
Yaohai Bio-Pharma propose une solution unique pour l'ARN
Livrables personnalisés
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Alliage
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(produits) livrables
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Spécification
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Applications
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non-BPF
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Substance médicamenteuse, ARNm
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0.1 ~ 10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, développement de méthodes analytiques, études de pré-stabilité, développement de formulations
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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BPF, stérilité
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Substance médicamenteuse, ARNm
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10mg~70g
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Nouveau médicament expérimental (IND), autorisation d'essai clinique (CTA), fourniture d'essais cliniques, demande de licence biologique (BLA), fourniture commerciale
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Produit médicamenteux, LNP-ARNm
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5000 flacons ou seringues/cartouches préremplies
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Pipelines thérapeutiques d’ARNm pour l’acidémie méthylmalonique
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Nom du code
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Protéine cible
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Les indications
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Fabricants
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Dernière étape
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ARNm-3705
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Méthylmalonyl-CoA mutase
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Acidémie méthylmalonique
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Moderne
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Phase II
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ARNm-3704
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Méthylmalonyl-CoA mutase
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Acidémie méthylmalonique
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Moderne
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Phase I / II
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