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Phénylalanine ammoniaque lyase (PAL)

Phénylalanine ammoniaque lyase (PAL)

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Modalité

Phénylalanine ammoniaque lyase (PAL)

Utilisation thérapeutique de la phénylalanine ammoniaque lyase (PAL)

La phénylalanine hydroxylase (PAH) régule le métabolisme intermédiaire de la phénylalanine (Phe) en convertissant la Phe en tyrosine (Tyr). Un déficit en HAP provoque une hyperphénylalaninémie (HPA) et une phénylcétonurie (PCU), et en particulier, des taux élevés de phénylalanine peuvent entraîner un dysfonctionnement cérébral. Par conséquent, le traitement enzymatique substitutif peut être efficace pour les patients atteints de PCU.

La pegvaliase (Palynziq) est une enzyme qui métabolise la phénylalanine (Phe), remplaçant ainsi la diminution de l'activité enzymatique des HAP. La pegvaliase est constituée de phénylalanine ammoniaque lyase (PAL) recombinante liée au méthoxypolyéthylèneglycol (PEG), qui prolonge sa demi-vie in vivo. Le mécanisme de la Pegvaliase est que l'enzyme PAL métabolisée par la Phe catalyse la transformation de la Phe en acide transquinique et en ammoniac, qui sont métabolisés par le foie puis excrétés dans l'urine. Étant une protéine homotétramère avec un poids moléculaire de 62 kD par monomère, la PAL recombinante est produite par des bactéries modifiées. Escherichia coli (E. coli) avec un plasmide portant le gène PAL d'Anabaena variabilis. Et Pegvaliase (Palynziq) est développé par BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma propose une solution CDMO unique pour PAL
Pipeline PAL

Nom générique

Nom de marque/nom alternatif

Système d'expression

Les indications

Fabricants

Étape R&D

Pegvaliase-PQPZ

rAvPAL-PEG, Phénylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック

E. coli

Phénylcétonurie (PCU)

BioMarin

Garantie

CDX-6114

Enzyme thérapeutique phénylcétonurie, CDX 6114

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

Codexis, Nestlé

Phase I

Érythrocytes encapsulés par la phénylalanine ammoniaque lyase

EryPAL, PAL encapsulé dans les érythrocytes EryDel, EryDel

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

EryDel

Préclinique

PJ008

En attente de mise à jour

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

Chongqing Paijin Biotechnologie Co., Ltd.

Préclinique

Labafenogène marsélécobac

SYN PCU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

Synlogique

Phase II

Domofenogène zalfaparvove

BMN307

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

BioMarin Pharmaceutical, Inc.

Phase II

ARNm-3283

ARNm PAL

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

Moderna, Inc.

Préclinique

Thérapie génique

En attente de mise à jour

En attente de mise à jour

Phénylcétonurie (PCU)

Genzyme Corp.

Préclinique

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