Thérapie génique à base d'ADN pour usage humain
Le principal axe de développement des thérapeutiques à base de plasmides nus est la thérapie génique des facteurs angiogéniques. À ce jour, il existe deux médicaments à base de plasmides nus approuvés pour usage humain dans le monde : Neovasculgen, lancé en Russie en 2011, et Collategene, introduit sur le marché japonais en 2019. Plusieurs autres médicaments à base de plasmides nus sont actuellement en phase II-III des essais cliniques. Les gènes codants incluent l'HGF, le VEGF-A, le SDF-1 (CXCL12), et d'autres.
Thérapie génique à base d'ADN pour usage vétérinaire
Contrairement aux médicaments pour les humains, les vaccins à base d'ADN ont connu plus de succès pour usage animal, y compris en médecine vétérinaire et pour les animaux de compagnie.
Tableau 1. Plasmides d'ADN nus approuvés pour usage humain et animal
Application |
Produit |
Espèce |
Cible |
Indication |
Entreprise |
Date de mise sur le marché / Pays |
Thérapie génique |
Neovasculgen, Cambiogenplasmid, PI-VEGF165 |
Humain |
VEGF-A |
ICL, ischémie critique des membres |
Human Stem Cell Institute |
2011 / Russie |
Thérapie génique |
Collategene, beperminogene perplasmid, AMG0001 |
Humain |
HGF |
ICL, ischémie critique des membres |
AnGes |
2019/Japon |
Thérapie génique |
LifeTideSW5 |
Porcs |
Hormone porcine libérant l'hormone de croissance (GHRH) |
Augmenter le nombre de porcelets sevrés |
VGX Animal Health |
2008/Australie |
Immunothérapie contre le cancer |
Oncept |
Canin |
Tyrosinase humaine |
Mélanome malin oral (MMO) |
Merial, Boehringer Ingelheim Animal Health |
2010/États-Unis |
Antimicrobiens |
Zelnate |
Bovin |
Motif CpG |
Maladie respiratoire bovine (MRB) due à Mannheimia haemolytica |
Bayer Animal Health, Elanco |
2015/USA |
Yaohai Bio-Pharma propose une solution CDMO complète pour l'ADN plasmidique
Référence :
[1] Pagliari S, Dema B, Sanchez-Martinez A, Montalvo Zurbia-Flores G, Rollier CS. Vaccins à ADN : Histoire, Mécanismes Moléculaires et Perspectives Futures. J Mol Biol. 2023 déc. 1;435(23):168297. doi: 10.1016/j.jmb.2023.168297.