Nucléase Cas9

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Cas9 Nuclease-zxm

L'édition de gènes CRISPR est une technique utilisée en biologie moléculaire pour modifier les génomes des organismes vivants. Elle repose sur une version simplifiée du système de défense antiviral CRISPR-Cas9 bactérien. En introduisant le complexe Cas9 associé à un ARN guide synthétique (gRNA) dans une cellule, le génome de la cellule peut être coupé à l'endroit souhaité. Cela permet de supprimer des gènes existants et/ou d'en ajouter de nouveaux in vivo.

En termes plus techniques, Cas9 est une enzyme endonucléase à double ARN guidant associée au système immunitaire adaptatif CRISPR dans Streptococcus pyogenes . La technique d'édition de génome CRISPR-Cas9 a été une contribution majeure au prix Nobel de Chimie en 2020, qui a été décerné à Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna.

Le premier médicament basé sur la technologie de modification génétique CRISPR/Cas9, l'exagamglogene autotemcel (exa-cel), a été approuvé en novembre 2023 avec le nom commercial Casgevy. Il est utilisé au Royaume-Uni pour guérir la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Le 8 décembre 2023, Casgevy a été approuvé aux États-Unis par la FDA. Casgevy est un traitement unique ciblant le gène BCL11A, découvert par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics.

Casgevy est créé en enrichissant les cellules autologues en cellules CD34+, puis en éditant le génome ex vivo en introduisant le complexe ribonucléoprotéique CRISPR/Cas9 (RNP) par électroporation. L'ARNg inclus dans le complexe RNP permet à CRISPR/Cas9 de réaliser une rupture double brin d'ADN précise sur un site de liaison d'un facteur de transcription clé (GATA1) dans la région de l'enhancer spécifique des érythrocytes du gène BCL11A.

Outre le RNP, l'ADN ou l'ARNm codant pour Cas9 et ARNg est également étudié dans des essais cliniques.

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