Caplacizumab (Cablivi) est un Nano-anticorps ciblant le facteur von Willebrand (vWF), également connu sous le nom d'Anticorps à Domaine Unique (SdAb) ou Variable de Chaîne Lourde (VHH). Caplacizumab a été soigneusement développé par Ablynx (une filiale de Sanofi) et approuvé pour traiter les patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (aTTP), un trouble rare caractérisé par une coagulation sanguine anormale dans les petits vaisseaux sanguins. Caplacizumab cible le domaine A1 du vWF, bloquant son interaction avec le récepteur GpIb-IX-V des plaquettes et empêchant ainsi la formation de caillots riches en plaquettes.
Caplacizumab, un Nanocorps bivalent, est constitué de deux unités homologues humanisées liées par un lien à trois alanines. Il est exprimé chez Escherichia coli (E. coli) à l'aide de la technologie d'ADN recombinant, donnant lieu à un poids moléculaire d'environ 28 kDa.
Le caplacizumab est le premier médicament approuvé ciblant le vWF et traitant la purpura thrombotique thrombocytopénique acquise (aTTP). Il a également la particularité d'être le premier anticorps à domaine unique approuvé, marquant une étape notable dans les petits biologiques.
Étapes Clés du Caplacizumab
Le caplacizumab a été découvert pour la première fois par Ablynx, une entreprise biotechnologique fondée en 2001 spécialisée dans le développement et la commercialisation des « nanocorps » chez les lamas et autres camélidés. Dans un mouvement stratégique, Sanofi a finalisé l'acquisition d'Ablinx en janvier 2018 pour 3,8 milliards d'euros, surpassant ainsi le concurrent Novo Nordisk, qui avait fait plusieurs offres pour l'entreprise.
L'efficacité et la sécurité du caplacizumab ont été évaluées avec des résultats positifs chez les patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquise (aTTP) lors de l'essai de phase 2 TITAN et de l'essai de phase 3 HERCULES subséquent.
En 2018, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé sa première approbation pour le caplacizumab, en combinaison avec l'échange de plasma et la suppression immunitaire, pour traiter les adultes vivant un épisode d'aTTP.
En février 2019, ce jalon réglementaire a été suivi par une approbation de la part de l'Administration américaine des aliments et des médicaments (FDA), qui a approuvé le Caplacizumab de Sanofi pour le traitement de l'aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Propose une Solution CDMO Intégrée pour les VHH/sdAb
Pipeline de VHH Anti-vWF
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Nom Générique
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Nom de Marque / Nom Alternatif
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Système d'Expression
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Indications
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Fabricant
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Étape de R&D
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Caplacizumab-YHDP
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ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
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Escherichia Coli
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Purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (aTTP)
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Ablynx NV, Sanofi
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Approbation
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Référence :
[1] Duggan S. Caplacizumab : première approbation mondiale. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. L'approbation du Nanobody donne un coup de pouce aux domaines d'anticorps. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
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