Adénosine déaminase (ADA)

Modalité

Adénosine déaminase (ADA)

Utilisation thérapeutique de l'adénosine déaminase (ADA)

L'ADA-SCID est un sous-type de déficit immunitaire combiné sévère (SCID) causé par une carence héréditaire en adénosine déaminase (ADA). La carence en ADA est principalement liée à des anomalies dans le développement et la fonction des lymphoïdes. La thérapie par remplacement enzymatique (ERT) a été approuvée pour le traitement de l'ADA-SCID.

Une enzyme ADA dérivée de l'intestin bovin (Pegademase, Adagen) a été introduite en 2007 avec des limitations en termes de sécurité et de quantité disponible. En 2018, Elapegademase-lvlr (Revcovi), une adénosine déaminase recombinante (rADA), a été développée par Leadiant Biosciences et autorisée par la FDA pour traiter les patients atteints d'ADA-SCID.

L'enzyme ADA recombinante (rADA) dans Elapegademase-lvlr (Revcovi) est basée sur la séquence d'acides aminés bovine et exprimée recombinamment dans Escherichia coli (E. coli) . Pour prolonger sa demi-vie in vivo, la rADA est covalemment conjuguée à mPEG avec un lien carbamate de succinimidyle et forme la substance active de Revcovi, SC-PEG rADA.

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Pipeline de la Déaminase de l'Adénosine (ADA)

Nom Générique	Nom de Marque / Nom Alternatif	Système d'Expression	Indications	Fabricant	Étape de R&D
Elapegademase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. coli	ADA-SCID : déficience en adénosine déshydrogénase (ADA) associée à une immunodéficience combinée sévère (SCID)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Approbation
Pegademase bovine	Adagen, PEG-ADA	Non applicable (dérivé de l'intestin bovin)	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	Approbation

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