Koronar hjertesygdom (CAD) er den hyppigste dødsårsag i USA som den mest almindelige form for hjertesygdom. Koronar hjertesygdom indeholder stabil angina, ustabil angina og myokardieinfarkt, hvis almindelige symptomer er brystsmerter og ubehag. CAD kan forårsage et myokardieinfarkt (hjerteanfald) eller hjertesvigt på grund af skade på hjertet eller utilstrækkelig blodgennemstrømning.
CAD kan helbredes ved at indsprøjte nyt blod i den iskæmiske muskel, såsom koronar bypass-operation eller angioplastikteknikker. Disse metoder er dog ikke egnede til alle patienter.
Vaskulær endothelial vækstfaktor A (VEGF-A) er en potent angiogen faktor, der kan lette væksten af blodkar. Gennem delvis vævsregenerering forbedrer lokal injektion af mRNA, der koder for VEGF-A, genoprettelsen af hjertefunktionen.
Moderna og AstraZeneca er i færd med at udvikle en lokalt administreret mRNA-terapi (AZD8601), der koder for VEGF-A og fremmer blodkarvækst. AZD8601 inkluderer nøgent mRNA i en citrat saltvandsbufferopløsning (ingen lipidindkapsling).
I et fase 2a klinisk forsøg blev AZD8601 administreret direkte i myokardiet hos patienter, der blev behandlet med backup koronar bypass-operation. Dette fase 2 kliniske forsøg opfyldte sine endepunkter. Men AstraZeneca udelukkede lægemidlet fra sit fase 2-behandlingsprogram i sin kvartalsvise gennemgang (PDF); Moderna, det samarbejdende firma, der udviklede AZD8601, trak også sin kandidat fra programmet.
I februar 2023 frigav AstraZeneca i samarbejde med Göteborgs Universitet in vitro og in vivo testdata for LNP-indkapslet VEGF-A mRNA. Det er vist, at LNP'er omdanner ekstracellulære vesikler (EV'er) til funktionelle forlængelser af det terapeutiske mRNA til celle-til-celle transport, hvor EV'er leverer dette mRNA anderledes end LNP'er.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop-løsning til RNA
Tilpassede leverancer
Grade
|
Leverancer
|
Specification
|
Applikationer
|
ikke-GMP
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/ cylinderampuller
|
mRNA Therapeutics Pipelines for koronararteriesygdom
Kodenavn
|
Målprotein
|
Indikationer
|
Fabrikant
|
Seneste etape
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Koronararteriesygdom (CAD)
|
Moderna og AstraZeneca
|
Fase II
|