Da CRISPR/Cas er et prokaryot adaptivt immunsystem, kan det implantere fremmed sygdomsfremkaldende DNA i bakterielle genomer. Opdagelsen af dette system revolutionerede genomredigeringsstrategier, fordi Cas9 kan dirigeres til ethvert ønsket mål ved hjælp af et guide-RNA (gRNA) sammensat af en tilpasset crRNA-sekvens og tracrRNA fusioneret sammen. Denne kraftfulde teknologi tilbyder et stort potentiale til at vende sygdomme ved at korrigere mutationer i polygene sygdomme såsom hjerte-kar-sygdomme.
mRNA'et er hverken infektiøst eller en integrationsplatform, og der er ingen potentiel risiko for infektion eller indsættelse af mutationer. Det leveres typisk af LNP som en ikke-virusvektor. Adskillige virksomheder, herunder Intellia Therapeutics og CRISPR Therapeutics, har udviklet in vivo genredigeringsteknologier baseret på mRNA og Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics udviklede NTLA-2001 til behandling af Transthyretin Amyloidose (ATTR). Virksomheden modtog for nylig IND-godkendelse fra US Food and Drug Administration til at påbegynde et fase III-forsøg med NTLA-2001 til behandling af ATTR-CM, med et betydeligt internationalt forsøg, der starter i slutningen af 2023.
CRISPR Therapeutics udvikler CTX-310 til behandling af aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) og dyslipidæmi.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop-løsning til RNA
Tilpassede leverancer
|
Grade
|
Leverancer
|
Specification
|
Applikationer
|
|
ikke-GMP
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering
|
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/ cylinderampuller
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
INGEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
