Epigenomic Controller er udviklet af Omega og er en mRNA-baseret terapi programmeret til at levere meget specifik målretning af unikke sekvenser i genomet, som kontrollerbart kan modulere genekspression over tilpassede varigheder for at give andre muligheder end "alt til" eller "alt fra". Ved at udøve præ-transkriptionel handling på de højeste niveauer af genregulering er mRNA-baserede controllere beregnet til at overvinde kompenserende autoregulering, der typisk er knyttet til nøglesygdomsdrivere, inklusive dem, der historisk har været ubehandlede ved konventionelle tilgange.
Som den første i klassen Omega Epigenomic Controller er OTX-2002 i øjeblikket ved at blive udviklet til behandling af hepatocellulært karcinom (HCC). OTX-2002 er beregnet til at regulere ekspressionsniveauet af c-MYC (MYC), ved at bruge målrettede mRNA-kodede proteiner til at mediere epigenetisk regulering med potentiale til at tilsidesætte MYC-autoregulering. FDA tildelte Orphan Drug Designation til OTX-2002 til behandling af HCC.
Andre mRNA-terapier som epigenomiske kontroller af Omega bliver undersøgt i prækliniske undersøgelser, herunder OTX-2101 (MYC) til ikke-småcellet lungekræft, CXCL 1-8 til inflammation, HNF4A til leverregenerering og SFRP1 til alopeci.
Yaohai Bio-Pharma tilbyder One-Stop-løsning til RNA
Tilpassede leverancer
Grade
|
Leverancer
|
Specification
|
Applikationer
|
ikke-GMP
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitet
|
Lægemiddelstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering
|
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA
|
5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/ cylinderampuller
|
mRNA pipelines som epigenomisk controller
Kodenavn
|
Målgen
|
Indikationer
|
Fabrikant
|
Seneste etape
|
OTX-2002
|
MIT C
|
Hepatocellulært carcinom
|
Omega Terapeutisk
|
Fase I/II
|
OTX-2101
|
MIT C
|
Ikke-småcellet lungekræft
|
Omega Terapeutisk
|
Præklinisk
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflammation, immunologi
|
Omega Terapeutisk
|
Præklinisk
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leverregenerering
|
Omega Terapeutisk
|
Præklinisk
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopeci
|
Omega Terapeutisk
|
Præklinisk
|