Kaldes også propionsyreuri, propionsyreoase (PA), som er en sjælden autosomal recessiv metabolisk sygdom, der er en grenede-kæde organisk syreøse. Propionsyreacidemi er resultatet af propionyl-CoA-carboxylase-mangel (PCC-mangel), hvilket ligner methylmalonat-syreøse, der opstår på grund af methylmalonyl-CoA-mutase-mangel. Patienter med propionsyreacidemi kan ikke behandle visse proteiner og fedtterpninger korrekt, hvilket resulterer i en opbygning af giftige stoffer såsom propionsyre i blodet/vandet, hvilket forårsager symptomerne ved propionsyreacidemi.
PCC-enzymerne omfatter alpha- og beta-underenheder kodet af PCCA- og PCCB-gener; mutationer i begge kopier af PCCA- og PCCB-gener resulterer i PCC-enzymmangel. Mulige behandlinger af propionsyreacidemi kan inkludere funktionel enzymersatzterapi eller mRNA-baseret PCC-terapi.
Indkapslet af LNP består mRNA-3927, en form for mRNA-medicin, af gener der kodere for PCCA og PCCB til udtrykket af aktive PCC-enzyme. mRNA-3927 blev designet af Moderna for at gøre kroppen i stand til at genskabe det manglende eller dysfunktionelle PCC-enzyme, hvilket fører til propionsyremidning. Modernas mRNA-3927 har modtaget tildelt orphanmedicinstatus, status for sjældne pædiatriske sygdomme, hurtigspor-status fra FDA og orphanmedicinstatus fra EMA til behandling af propionsyremidning.
En fase 1/2-studie (først-i-mennesken-studie) er i gang for at evaluere sikkerheden, farmakologiske aktiviteter og terapeutiske effekter af mRNA-3927 hos patienter med genetisk bekræftet propionsyremidning. I maj 2023 præsenterede Moderna at mRNA-3927 viste sig generelt godt tolereret ved de doser indført fra midlertidige data fra fase 1/2-studien.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA
|
Katalog RNA-produkter
- Katalog mRNA-produkter
- Katalog saRNA-produkter
- Katalog circRNA Produkter
|
Tilpasset RNA Syntese
- Tilpasset mRNA Syntese
- Tilpasning af saRNA Syntese
- Tilpasning af circRNA Syntese
|
mRNA CDMO-tjenester
- Procesudvikling
- GMP-produktion
- Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
- Analyse og testing
|
Tilpassede Leverancer
|
Type
|
Leverancer
|
Specifikation
|
Ansøgninger
|
|
ikke-GMP
|
Råstof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller
|
mRNA-terapeutiske rørledninger for propionsyremidning
|
Kode navn
|
Målprotein
|
Tegn
|
Producent
|
Seneste fase
|
|
mRNA-3927
|
α og β underenheder af PCC-enzymet (PCCA og PCCB)
|
Propionsyremidning (PA)
|
Moderna
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
