Manglen på ornithine transcarbamylase (OTC) er et sjældent arveligt sygdomstilstand, der forårsager alvorlige afvigelser i urinacyklen. Der er næsten 10.000 tilfælde med OTC-mangel globalt set. Manglen på OTC-enzymet i leverceller fører til forhøjede niveauer af ammoniak i blodet, hvilket kan forårsage krampetilfælde, komma og død hos patienter, der ikke behandles. For øjeblikket er ingen behandling godkendt af FDA til OTC-mangel.
OTC-proteinersatzterapi eller OTC-mRNA-terapi er medicinskudkandidater, da udtrykket af OTC-enzymet i leveren hos patienter med OTC-mangel muligvis kan genskabe en normal cyklusaktivitet, forhindre neurologisk skade og mindske behovet for levertransplantation.
Et mRNA-terapi er udviklet til OTC-mangel. ARCT-810 bygger på Arcturus' lipid-medierede LUNAR-leveringsplatform, som leverer OTC mRNA til leverceller og gør dem i stand til at producere funktionelle OTC-enzymers. ARCT-810 har vist en gunstig sikkerhedsprofil og blev godt tolereret i fase 1a (sunde frivillige) og fase 1b studier (OTC mangel patienter). For øjeblikket har Arcturus nu implementeret et fase 2-flere-dosis studie rettet mod OTC mangel hos ungdomme og voksne. US FDA har tildelt orphan drug designation til ARCT-810.
Moderna lancerede et nyt program for ornithine transcarbamylase (OTC) mangel i 2022 —— mRNA-3139, der kodere OTC. Og mRNA-3139 bygger på en lipid nanopartikler (LNP) leveringsystem.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA
|
Katalog RNA-produkter
- Katalog mRNA-produkter
- Katalog saRNA-produkter
- Katalog circRNA Produkter
|
Tilpasset RNA Syntese
- Tilpasset mRNA Syntese
- Tilpasning af saRNA Syntese
- Tilpasning af circRNA Syntese
|
mRNA CDMO-tjenester
- Procesudvikling
- GMP-produktion
- Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
- Analyse og testing
|
Tilpassede Leverancer
|
Type
|
Leverancer
|
Specifikation
|
Ansøgninger
|
|
ikke-GMP
|
Råstof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller
|
mRNA-terapeutiske rørledninger til OTC-mangel
|
Kode navn
|
Målprotein
|
Tegn
|
Producent
|
Seneste fase
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzyme
|
Ornithin Transcarbamylase (OTC) mangel
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzyme
|
OTC mangel
|
Moderna
|
Forudklinisk
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
