Methylmalonat-acidemi (MMA), kendt som methylmalonat-urin, er en gruppe arvebetingede sygdomme forårsaget af mutationer i gener, der arves på en autosomal recessiv måde. Individuer med methylmalonat-acidemi kan ikke behandle bestemte proteiner og fedtpartier korrekt, hvilket resulterer i opsamling af methylmalonat-syre (giftige stoffer) i blodet og/eller urinen og en alvorlig tilstand kendt som dekompensationshændelser eller metaboliske krise. Der findes for øjeblikket ingen godkendt behandling for methylmalonat-acidemi.
Mangel på enzymet methylmalonat-CoA mutase (kodet af den menneskelige MUT-gene) er den primære årsag til methylmalonat-acidemi (omkring 60% af tilfældene), og enzymersatzterapi eller MUT mRNA-baserede terapi er førstelinjebehandling.
mRNA-3704 og mRNA-3705
I dyreforsøg har prækliniske bevis-for-begrep-undersøgelser vist, at mRNA-terapi også er indikativ for behandling af sjældne metaboliske sygdomme såsom isoleret methylmalonisk acidemi (MMA). mRNA-3704 og mRNA-3705, to kandidater til mRNA-baseret MMA-terapi, blev opdaget af Moderna og kodere for en funktional methylmalonyl-CoA mutase enzyme. mRNA-3704 og mRNA-3705 formuleres med lipid nanopartikel (LNP).
mRNA-3705 er i øjeblikket under kliniske forsøg. Det er rapporteret, at mRNA-3705 er blevet testet i et fase 1/2-forsøg (Landmark-studie), hvor 11 deltagere modtog 221 doser af mRNA-3705. Indtil nu har alle deltagere valgt at deltage i et efterfølgende åbent etikets udvidelsesforsøg. Indtil videre har mRNA-3705 generelt opnået god tolerans, og ingen studier er blevet afbrudt på grund af sikkerhed eller opfyldelse af protokol-definerede dosisbegrænsende toksicitetskriterier.
Yaohai Bio-Pharma Tilbyder En Total Løsning for RNA
|
Katalog RNA-produkter
- Katalog mRNA-produkter
- Katalog saRNA-produkter
- Katalog circRNA Produkter
|
Tilpasset RNA Syntese
- Tilpasset mRNA Syntese
- Tilpasning af saRNA Syntese
- Tilpasning af circRNA Syntese
|
mRNA CDMO-tjenester
- Procesudvikling
- GMP-produktion
- Aseptisk udfyldning og færdigbehandling
- Analyse og testing
|
Tilpassede Leverancer
|
Type
|
Leverancer
|
Specifikation
|
Ansøgninger
|
|
ikke-GMP
|
Råstof, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Præklinisk forskning såsom celletransfektion, Udvikling af analytiske metoder, Forstabilitetsstudier, Formulationsudvikling
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitet
|
Råstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Forskningsbaseret nyt medicin (IND), Klinisk prøvegodkendelse (CTA), Forsyning til kliniske prøver, Biologisk licensansøgning (BLA), Kommerciel forsyning
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flasker eller prefyldte sprøjtepenner/ karuseller
|
mRNA-terapeutiske rørledninger til MethylmalonSyre-Aemi
|
Kode navn
|
Målprotein
|
Tegn
|
Producent
|
Seneste fase
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
MethylmalonSyre-aemi
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
MethylmalonSyre-aemi
|
Moderna
|
Fase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
