שימוש טיפולי ב-Penylalanine Ammonia Lyase (PAL)
פנילאלנין הידרוקסילאז (PAH) מווסת את חילוף החומרים המתווך של פנילאלנין (Phe) על ידי המרת Phe לטירוזין (Tyr). מחסור ב-PAH גורם להיפרפנילאלנימיה (HPA) ולפנילקטונוריה (PKU), ובפרט, רמות גבוהות של פנילאלנין עלולות להוביל לתפקוד מוחי. לכן, טיפול תחליפי אנזימים עשוי להיות יעיל עבור חולים עם PKU.
Pegvaliase (Palynziq) הוא אנזים העושה חילוף חומרים של פנילאלנין (Phe), ומחליף את הירידה בפעילות האנזים PAH. Pegvaliase מורכב מ-phenylalanine ammonia lyase רקומביננטי (PAL) המקושר ל-methoxypolyethyleneglycol (PEG), אשר מאריך את מחצית החיים שלו in vivo. המנגנון של Pegvaliase הוא שהאנזים PAL שעבר חילוף חומרים ב-Pe מזרז את הפיכתו של Phe לחומצה טרנס-כינית ואמוניה, אשר עוברות חילוף חומרים בכבד ולאחר מכן מופרשות בשתן. בהיותו חלבון הומוטטרמרי עם משקל מולקולרי של 62 קילו-דיו למונומר, PAL רקומביננטי מיוצר בחיידקים מהונדסים Escherichia coli (E. coli) עם פלסמיד הנושא את הגן PAL מ-Anabaena variabilis. ו-Pegvaliase (Palynziq) פותח על ידי BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון CDMO חד פעמי עבור PAL
PAL Pipeline
|
שם גנרי
|
שם מותג/שם חלופי
|
מערכת ביטוי
|
אינדיקציות
|
יַצרָן
|
שלב מו"פ
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
החיידק
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
ביומרין
|
אישור
|
|
CDX-6114
|
אנזים טיפולי פנילקטונוריה, CDX 6114
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
קודקסיס, נסטלה
|
שלב I
|
|
פנילאלנין אמוניה ליאז אריתרוציטים מובלעים
|
EryPAL, PAL מוקף אריתרוציטים EryDel, EryDel
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
ארידל
|
פרה-קליני
|
|
PJ008
|
ממתין לעדכון
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
פרה-קליני
|
|
לבאפנוגן מרסלקובק
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
סינולוגית
|
שלב II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
שלב II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
מודרנה בע"מ
|
פרה-קליני
|
|
טיפול גנטי
|
ממתין לעדכון
|
ממתין לעדכון
|
פנילקטונוריה (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
פרה-קליני
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
