nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
עריכה גנומית CRISPR היא טכניקה המשמשת בביולוגיה מולקולרית כדי לשנות את הגנומים של אורגניזמים חיים. היא מבוססת על גרסה מפושטת של מערכת ההגנה האנטי-ויראלית CRISPR-Cas9 של חיידקים. על ידי העברת המרוכב Cas9 עם RNA מדריך סינתטי (gRNA) לתוך תא, ניתן להכין חיתוך בגנום התא במקום הרצוי. זה מאפשר להסיר גנים קיימים ולהוסיף אחרים חדשניים בוואיו.
במונחים טכניים יותר, Cas9 הוא אנזים אנדונוקלאז דו-RNA מודרך הקשור למערכת החסינות האדפטיבית CRISPR ב Streptococcus pyogenes . טכניקת עריכת הגנום CRISPR-Cas9 הייתה תורמת משמעותית לפולחתן בנובל לכימיה לשנת 2020, שהוענקה לאמנואל שרפנטייה וג'ennifer דודה.
התרופה הראשונה מבוססת על עריכת גנים באמצעות CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), הוסדרה בנובמבר 2023 עם השם המסחרי Casgevy. היא בשימוש בבריטניה כדי לרפא את מחלת הסלולות המאובנות ואת התלסמית הבטא. ב-8 בדצמבר 2023, Casgevy הוסדרה בארצות הברית על ידי ה-FDA. Casgevy היא טיפול חדשני מסוגו שמשתמש בגן BCL11A, והנמצא על ידי Vertex Pharmaceuticals ו-CRISPR Therapeutics.
Casgevy יוצרת על ידי עשירית תאים אוטולוגיים לתאים CD34+, ולאחר מכן עריכת גנום מחוץ לגוף באמצעות הקלה חשמלית של המרוכב RNP של CRISPR/Cas9. הג'-RNA כלול בתוך המרוכב RNP מאפשר ל-CRISPR/Cas9 ליצור שבירת DNA דו-סיבתית מדויקת באתר קשור של גורם טרנסקריפציה (GATA1) באזור העודף האדיפי של הגן BCL11A.
בנוסף ל-RNP, גם DNA או mRNA המnEnterים את Cas9 וה-gRNA נבדקים במסגרת ניסויים קליניים.
Yaohai Bio-Pharma התמקדה בפתרונות פתרונות CRDMO מיקרוביולוגיים במשך 14 שנים. אנו מספקים שירותים של ביולוגיים משלבים אחד ללקוחות ברחבי העולם.
No. 801, Jiankang Avenue, Taizhou, Jiangsu, China
Copyright © Yaohai Biopharmaceutical Co., Ltd. All Rights Reserved | מדיניותICY
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN