עריכת גנים של CRISPR היא טכניקה המשמשת בביולוגיה מולקולרית כדי לשנות את הגנום של אורגניזמים חיים. הוא מבוסס על גרסה פשוטה של מערכת ההגנה האנטי-ויראלית החיידקית CRISPR-Cas9. על ידי אספקת הנוקלאז של Cas9 מורכב עם RNA מנחה סינתטי (gRNA) לתא, ניתן לחתוך את הגנום של התא במיקום רצוי. זה מאפשר להסיר גנים קיימים ו/או להוסיף חדשים in vivo.
במונחים טכניים יותר, Cas9 הוא אנזים אנדונוקליאז DNA כפול מונחה RNA הקשור למערכת החיסון האדפטיבית CRISPR ב סטרפטוקוקוס פיוגנס. טכניקת עריכת הגנום CRISPR-Cas9 תרמה משמעותית לפרס נובל בכימיה לשנת 2020, אשר הוענק לעמנואל שרפנטייה וג'ניפר דאודנה.
התרופה הראשונה המבוססת על עריכת גנים CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), אושרה בנובמבר 2023 בשם המסחרי Casgevy. הוא משמש בבריטניה לריפוי מחלות חרמשיות ובטא תלסמיה. ב-8 בדצמבר 2023 אושרה Casgevy בארצות הברית על ידי ה-FDA. Casgevy הוא טיפול ראשון מסוגו המכוון לגן BCL11A, והוא התגלה על ידי Vertex Pharmaceuticals ו-CRISPR Therapeutics.
Casgevy נוצר על ידי העשרת תאים אוטולוגיים עבור תאי CD34+, ולאחר מכן עריכת גנום ex vivo על ידי החדרת קומפלקס CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) על ידי אלקטרופורציה. ה-gRNA הכלול בקומפלקס RNP מאפשר ל-CRISPR/Cas9 לבצע שבירה מדויקת של DNA כפול גדיל באתר קשירה קריטי של פקטור שעתוק (GATA1) באזור המשפר הספציפי לאריתרואיד של הגן BCL11A.
מלבד RNP, גם DNA או mRNA המקודדים ל-Cas9 ו-gRNA נחקרים בניסויים קליניים.
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון CDMO חד פעמי עבור Cas9 Nuclease
IW
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
