mRNA לשינוי גנים

mRNA לשינוי גנים

כמערכת חיסונית אדפטיבית פרוקריוטית, CRISPR/Cas יכולה להכניס את ה-DNA המחליל החיצוני לתוך הגנומים של חיידקים. גילוי המערכת הזו הפך את אסטרטגיית עריכת הגנום בצורה מהפכנית מכיוון ש-Cas9 יכול להיות מכוון לכל מטרה רצויה באמצעות RNA מדריך (gRNA) המורכב מסדרה מותאמת אישית של crRNA ו-tracrRNA שמחוברות יחד. טכנולוגיה זו חזקה מציעה פוטנציאל גדול להיפוך מחלה על ידי תיקון מוטציות במלקטים פוליגניים כמו מחלות לב- כלי דם.

ה-mRNA אינו מועבר ולא מהווה תחנת התמזגות, ואין סיכון פוטנציאלי של זיהום או הכנסה של מוטציות. הוא מופץ בדרך כלל באמצעות LNP כווקטור לא ויראלי. מספר חברות, כולל Intellia Therapeutics ו-CRISPR Therapeutics, פיתחו טכנולוגיות עריכת גנים בתא חיווי מבוססות על mRNA ו-Cas9 gRNA.

אינטליה תרפטוטיקס פיתחה את NTLA-2001 לטיפול בטרנסטירטין אמילואידוזיס (ATTR). החברה קיבלה לאחרונה אישור IND מהמנהל למזון ותרופות של ארצות הברית כדי להתחיל ניסוי של שלב ג' של NTLA-2001 לטיפול ב-ATTR-CM, עם ניסוי בינלאומי משמעותי שיחל בסוף 2023.

CRISPR Therapeutics מפתחת את CTX-310 לטיפול במחלה קרדיווסקולרית אתרוסקלERICA (ASCVD) ובדיסליפידמיה.

Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון מלא עבור RNA

מוצרים של RNA^Katalog

מוצרים של mRNA בקטלוג
מוצרים של saRNA בקטלוג
מוצרים של circRNA בקטלוג

סינתזה מותאמת של RNA

סינתזה מותאמת של mRNA
סינתזה מותאמת של saRNA
סינתזה מותאמת של circRNA

שירותי CDMO של mRNA

פיתוח תהליך
יצור לפי תקן GMP
מילוי וסיום חסרי זיהום
ניתוח ובדיקה

תוצרות מותאמות

דרגה	תוצרי עבודה	מפרט	יישומים
לא GMP	חומר פעיל, mRNA	0.1~10 מ"ג (mRNA)	מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות
	מוצר תרופתי, LNP-mRNA
GMP, סטרילי	חומר פעיל, mRNA	10 מ"ג~70 גרם	תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי
	מוצר תרופתי, LNP-mRNA	5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים

כל הקטגוריות

מודליות