בהיותה מערכת חיסונית אדפטיבית פרוקריוטית, CRISPR/Cas יכול להשתיל DNA הגורם למחלות זר בגנום חיידקי. הגילוי של מערכת זו חולל מהפכה באסטרטגיות עריכת הגנום מכיוון שניתן לכוון את Cas9 לכל מטרה רצויה באמצעות RNA מנחה (gRNA) המורכב מרצף crRNA מותאם אישית ו-tracrRNA שהתמזגו יחדיו. טכנולוגיה רבת עוצמה זו מציעה פוטנציאל רב להפוך מחלות על ידי תיקון מוטציות במחלות פוליגניות כגון מחלות לב וכלי דם.
ה-mRNA אינו מדבק ואינו פלטפורמת אינטגרציה, ואין סיכון פוטנציאלי לזיהום או להחדרת מוטציות. זה בדרך כלל מועבר על ידי LNP בתור וקטור שאינו וירוס. מספר חברות, כולל Intellia Therapeutics ו-CRISPR Therapeutics, פיתחו טכנולוגיות לעריכת גנים in vivo המבוססות על mRNA ו-Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics פיתחה את NTLA-2001 לטיפול ב-Transthyretin Amyloidosis (ATTR). החברה קיבלה לאחרונה אישור IND ממינהל המזון והתרופות האמריקני ליזום ניסוי שלב III של NTLA-2001 לטיפול ב-ATTR-CM, עם ניסוי בינלאומי משמעותי שיחל בסוף 2023.
CRISPR Therapeutics מפתחת CTX-310 לטיפול במחלות קרדיווסקולריות טרשתיות (ASCVD) ודיסליפידמיה.
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון חד פעמי ל-RNA
משלוחים מותאמים אישית
|
ציון
|
תוצרים
|
מִפרָט
|
יישומים
|
|
ללא GMP
|
חומר סמים, mRNA
|
0.1~10 מ"ג (mRNA)
|
מחקר פרה-קליני כגון טרנספקציה של תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים קדם-יציבות, פיתוח פורמולציות
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
|
GMP, סטריליות
|
חומר סמים, mRNA
|
10 מ"ג ~ 70 גרם
|
תרופה חדשה למחקר (IND), אישור ניסויים קליניים (CTA), אספקת ניסויים קליניים, בקשה לרישיון ביולוגי (BLA), אספקה מסחרית
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
5000 בקבוקונים או מזרקים/מחסניות מלאים מראש
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
