כל הקטגוריות
תראפיה mRNA עבור פרופיוןית חומצה

מודליות

חלבונים
  • חיסון תת-יחידה רקורסנטי
  • GLP-1
  • אינסולין לבני אדם
  • חלבון מחודש
  • אנזים רקורסנטי
  • ננו-אנטיבדี้
  • תת-חלק אנטיבדית
  • גורם גידול
  • סיטוקין
  • אינטרnterleukin-2 (IL-2)
  • אינטרnterleukin-1 (IL-1)
  • ינטרnterleukin-15 (IL-15)
  • ינטרnterferon-α (IFN-α)
  • nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)

  • IFN-ω פלילי
  • גורםCTOR יתוך גורם (TNF-α)
  • G-CSF
  • GM-CSF
  • אנטיגן
  • Collagen
  • חלבונים אחרים
  • אצידים גרעיניים
  • ביולוגיים לבעלי חיים
  • חיסונים
  • תרופות אסתטיים
  • מוצרי תיוג דיאגנוסטיים
  • חומרים גולמיים וריאגנטים
  • תראפיה mRNA עבור פרופיוןית חומצה

    נקרא גם יתרון חומצת פרופיינית, פרופיינית חומצה (PA) היא הפרעה מטבולית נדירה אוטוזומלית רצסיבית שהיא חמצת חומצות אורגניות עם שרשרת עניבה. יתרון חומצת פרופיינית הוא תוצאה של חוסר הפעילות של האנזים פרופייל-קוא קרבוקסלז (PCC חסר), שדומה למצב של חמצת מתיילמאלונית כתוצאה מחוסר פעילות של האנזים מתיילמאלוניל-קוא מוטאז. חולים עם יתרון חומצת פרופיינית אינם מסוגלים לעבד את החלבונים והשומנים מסוימים בצורה הנכונה, מה שגורם לאיסוף חומרים רעילים כמו חומצת פרופיינית בדם/המים, מה שגורם לסימנים ותסמינים של יתרון חומצת פרופיינית.

    האנזימים PCC כוללים תת-יחידות אלפא ובטא המוצפנות על ידי הגנים PCCA ו-PCCB; מוטציות בשני העתקים של הגנים PCCA ו-PCCB גורמות לחוסר פעילות של האנזים PCC. טיפולים אפשריים עבור יתרון חומצת פרופיינית עשויים לכלול תרופה להחלפת אנזים פונקציונלית או טיפול PCC מבוסס mRNA.

    מוצמד על ידי LNP, mRNA-3927, סוג של תרופה mRNA, כולל גנים המקודדים ל-PCCA ול-PCCB לביטויו של אנזימי PCC פעילים. mRNA-3927 נוצר על ידי Moderna כדי לאפשר לגוף לשחזר את האנזים PCC החסר או הפונקציונלי בצורה לקויה, מה שגורם לדיסטריה של חומצה פרופיונית. mRNA-3927 של Moderna קיבל מעמד של תרופה יתומה, תואר מחלה נדירה בילדים, ותואר מסלול מהיר מה-FDA ומעמד תרופה יתומה מה-EMA לטיפול בדיסטריה של חומצה פרופיונית.

    מחקר של שלב 1/2 (מחקר ראשון באדם) נמצא כעת בתהליך כדי להעריך את הבטיחותה, פעילותה הפרמקולוגית והיעילות התreaterפית של mRNA-3927 במשתתפים עם דיסטריה של חומצה פרופיונית מאושרת גנטית. במאי 2023, הציגה Moderna שה-mRNA-3927 הראה סובלנות טובה באופן כללי בדוזים שנמסרו מתוך נתוני הביניים של המחקר של שלב 1/2.

    Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון מלא עבור RNA

    מוצרים של RNA^Katalog

    • מוצרים של mRNA בקטלוג
    • מוצרים של saRNA בקטלוג
    • מוצרים של circRNA בקטלוג

    סינתזה מותאמת של RNA

    • סינתזה מותאמת של mRNA
    • סינתזה מותאמת של saRNA
    • סינתזה מותאמת של circRNA

    שירותי CDMO של mRNA

    • פיתוח תהליך
    • יצור לפי תקן GMP
    • מילוי וסיום חסרי זיהום
    • ניתוח ובדיקה
    תוצרות מותאמות

    דרגה

    תוצרי עבודה

    מפרט

    יישומים

    לא GMP

    חומר פעיל, mRNA

    0.1~10 מ"ג (mRNA)

    מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות

    מוצר תרופתי, LNP-mRNA

    GMP, סטרילי

    חומר פעיל, mRNA

    10 מ"ג~70 גרם

    תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי

    מוצר תרופתי, LNP-mRNA

    5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים

    תהליכי תרפיה mRNA עבור פרופיוניק אידימיה

    שם קוד

    חלבון מטרה

    סימנים

    יצרן

    השלב האחרון

    mRNA-3927

    הסוביות α ו-β של אנזים PCC (PCCA ו-PCCB)

    פרופיוניק אידימיה (PA)

    Moderna

    שלב I/II

    קבל ציון חינם בחינם

    Get in touch