חומצת מתילמלונית (MMA), הידועה בשם מתילמלונית חומצה, היא מקבץ של הפרעות תורשתיות הנגרמות על ידי מוטציות בגנים העוברים בתורשה באופן אוטוזומלי רצסיבי. אנשים עם חומצה מתילמלונית אינם מסוגלים לעבד חלבונים וחלקי שומן מסוימים כראוי, וכתוצאה מכך הצטברות של חומצה מתילמלונית (חומרים רעילים) בדם ו/או בשתן ולמצב חמור המכונה אירועי פירוק או משברים מטבוליים. אין כיום טיפול מאושר ל-methylmalonic acidemia.
מחסור באנזים methylmalonic acid-CoA mutase (מקודד על ידי הגן האנושי MUT) הוא הגורם העיקרי לחומצה מתילמלונית (כ-60% מהמקרים), וטיפול חלופי אנזים או טיפולים מבוססי MUT mRNA מספקים את התרופות המועדפות.
mRNA-3704 ו-mRNA-3705
במודלים של בעלי חיים, מחקרי הוכחה פרה-קליניים הציגו כי טיפולי mRNA מתאימים גם לטיפול בהפרעות מטבוליות נדירות כגון חומצה מתילמלונית מבודדת (MMA). mRNA-3704 ו-mRNA-3705, שני מועמדים לטיפול MMA מבוסס mRNA, התגלו על ידי Moderna, המקודדים לאנזים מתילמלוניל-CoA מוטאז פונקציונלי. mRNA-3704 ו-mRNA-3705 מנוסחים עם ננו-חלקיקים שומנים (LNP).
mRNA-3705 נמצא כעת בניסויים קליניים. דווח כי mRNA-3705 נבדק במחקר שלב 1/2 (מחקר לנדמרק) בו 11 משתתפים קיבלו 221 מנות של mRNA-3705. עד כה, כל המשתתפים בחרו להשתתף במחקר הרחבת תווית פתוחה לאחר מכן. עד כה, mRNA-3705 זכה בדרך כלל ליכולת סבילה טובה ואף מחקרים לא הופסקו עקב בטיחות או עמידה בקריטריונים של רעילות מגבילי מינון שהוגדרו בפרוטוקול.
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון חד פעמי ל-RNA
משלוחים מותאמים אישית
|
ציון
|
תוצרים
|
מִפרָט
|
יישומים
|
|
ללא GMP
|
חומר סמים, mRNA
|
0.1~10 מ"ג (mRNA)
|
מחקר פרה-קליני כגון טרנספקציה של תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים קדם-יציבות, פיתוח פורמולציות
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
|
GMP, סטריליות
|
חומר סמים, mRNA
|
10 מ"ג ~ 70 גרם
|
תרופה חדשה למחקר (IND), אישור ניסויים קליניים (CTA), אספקת ניסויים קליניים, בקשה לרישיון ביולוגי (BLA), אספקה מסחרית
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
5000 בקבוקונים או מזרקים/מחסניות מלאים מראש
|
צינורות mRNA Therapeutics ל-Methylmalonic Acidemia
|
שם קוד
|
חלבון מטרה
|
אינדיקציות
|
יַצרָן
|
השלב האחרון
|
|
mRNA-3705
|
מתילמלוניל-CoA מוטאז
|
חומצת מתילמלונית
|
מודרני
|
שלב II
|
|
mRNA-3704
|
מתילמלוניל-CoA מוטאז
|
חומצת מתילמלונית
|
מודרני
|
שלב I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
