nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
ADA-SCID הוא סוג חמור של נقص תקף משולב (SCID) שנגרם על ידי חוסר מורשת של adenosine deaminase (ADA). חוסר ADA קשור בעיקר לאנומליות בפיתוח ובפונקציית הלימפואידים. תרפיית החלפת אנזים (ERT) אושרה לטיפול ב-ADA-SCID.
אנזים ADA ממקור מעי בקר (Pegademase, Adagen) הושק בשנת 2007 עם מגבלות בטיחות ובכמות זמינה. בשנת 2018, Elapegademase-lvlr (Revcovi), adenosine deaminase רקורסנט (rADA), פותח על ידי Leadiant Biosciences ואושר על ידי ה-FDA לטיפול ב환כים עם ADA-SCID.
האנזים rADA (rADA) ב-Elapegademase-lvlr (Revcovi) מבוסס על סדרת חומצות האמינו הבקר והבעיט רקורסנטית בא Escherichia coli (E. coli) . כדי להאריך את חייו החצי בגוף האדם, rADA מחובר קובלנטית למ-PPEG עם חיבור סוקסינימידיל קרבאמט ומצורף לsubstnace הפעילה של Revcovi, SC-PEG rADA
שם גנרי |
שם מסחרי / שם חלופי |
מערכת ביטוי |
סימנים |
יצרן |
שלב ה-R&D |
אלפיגדמאז |
רבקובי, レブコビ, PEG-rADA |
E. coli |
ADA- SCID: חוסר אדנוזין דיאמינז (ADA) הקשור למחלת חוסר התאמה חמורה משולבת (SCID) |
ליאדיינט ביוססנסס, טיייגין פארמה |
אישור |
פיגאדמאז בובינה |
אדגן, PEG-ADA |
לא רלוונטי (מושר מהעתקת השורך של הפרה) |
ADA- SCID |
קיזי פארמaceutici |
אישור |