שימוש טיפולי באדנוזין דמינאז (ADA)
ADA-SCID הוא תת-סוג של כשל חיסוני משולב חמור (SCID) הנגרם על ידי מחסור תורשתי של אדנוזין דמינאז (ADA). מחסור ב-ADA קשור בעיקר להפרעות בהתפתחות ובתפקוד של לימפואידים. טיפול בתחליפי אנזים (ERT) אושר לטיפול ב-ADA-SCID.
אנזים ADA שמקורו במעי בקר (Pegademase, Adagen) הוצג בשנת 2007 עם מגבלות בבטיחות ובכמות זמינה. בשנת 2018, Elapegademase-lvlr (Revcovi), אדנוזין דמינאז רקומביננטי (rADA), פותח על ידי Leadiant Biosciences ואושר על ידי ה-FDA לטפל בחולים עם ADA-SCID.
האנזים הרקומביננטי ADA (rADA) ב-Elapegademase-lvlr (Revcovi) מבוסס על רצף חומצות האמינו של בקר ומתבטא באופן רקומביננטי ב Escherichia coli (E. coli). כדי להאריך את מחצית החיים שלו in vivo, rADA מצומד באופן קוולנטי ל-mPEG עם קישור succinimidyl carbamate ויוצר את החומר הפעיל של Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון CDMO חד פעמי עבור Adenosine Deaminase
צינור אדנוזין דמינאז (ADA).
|
שם גנרי
|
שם מותג/שם חלופי
|
מערכת ביטוי
|
אינדיקציות
|
יַצרָן
|
שלב מו"פ
|
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
החיידק
|
ADA- SCID: חסר אדנוזין דמינאז (ADA) הקשור למחלת כשל חיסוני משולב חמור (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
אישור
|
|
Pegademase בקר
|
Adagen, PEG-ADA
|
לא ישים (נגזר ממעי בקר)
|
ADA- SCID
|
Farmiesiciici Chiesi
|
אישור
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
