לייז פנילאלנין אמוניה (PAL)

השימוש התרפי של Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

הידרוקסילאזת פנילאלנין (PAH) מפקחת על המטבוליזם הבינוני של פנילאלנין (Phe) על ידי המרה של Phe לטירוזין (Tyr). חוסר PAH גורם להיפר-פנילאלנינמיה (HPA) ופנילקטיונוריה (PKU), ובמיוחד, רמות גבוהות של פנילאלנין יכולות לגרום לפגמים במוח. לכן, תרפיית החלפת אנזים יכולה להיות יעילה עבור חולים עם PKU.

Pegvaliase (Palynziq) הוא אנזים שמפרק את הפנילאלנין (Phe), ומחליף את פעילות האנזים PAH הנמוכה. Pegvaliase מורכב מ-PAL הופכי (Phenylalanine Ammonia Lyase) שמחובר ל-Methoxypolyethyleneglycol (PEG), אשר מאריך את מחצית החיים שלו בגוף. המנגנון של Pegvaliase הוא שהאנזים PAL שמפרק את Phe מקטליז את התמרת Phe לצורן קוויניק ואמוניה, שנשברים על ידי הכבד ואז נפלטים בשתן. כחלבון הומוטטרמי עם משקל מולקולרי של 62 kD ל-monomer יחיד, ה-PAL ההופכי מיוצר בבקטריות מהנדסות. Escherichia coli (E. coli) עם פלסמיד שמכיל את גן ה-PAL מאנאבאנה וריאביליס. וה-Pegvaliase (Palynziq) פותח על ידי חברת BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון CDMO מלא עבור PAL

קו ייצור של PAL

שם גנרי	שם מסחרי / שם חלופי	מערכת ביטוי	סימנים	יצרן	שלב ה-R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, פנילאז, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	פנילקטיונוריה (PKU)	ביומארין	אישור
CDX-6114	אנזים תרפייתי לפנילקטיונוריה, CDX 6114	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	Codexis, נסטלֶה	שלב I
פנילאלנין אמוניה לייז מטויים באדום דם	EryPAL, אדום דם מטויים PAL EryDel, EryDel	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	EryDel	לפני קליני
PJ008	מחכה לעדכון	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	לפני קליני
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	Synlogic	שלב II
דומופנוגן זאלפאפרובוב	BMN307	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	ביומרין פארמצבטיקל, אינק.	שלב II
mRNA-3283	PAL mRNA	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	מודרנה, אינק.	לפני קליני
תרופה גנטית	מחכה לעדכון	מחכה לעדכון	פנילקטיונוריה (PKU)	ג'נזים קורפ.	לפני קליני

כל הקטגוריות

לייז פנילאלנין אמוניה (PAL)

מודליות