תרפיות mRNA לחוסר OTC

החסרון של אורניטין טראנסקרבמילז (OTC) הוא מחלה גנטית נדירה שגורמת לשינויים חמורים במחזור האוריא. ישנם כמעט 10,000 מקרים ברחבי העולם על פי התחלואה של חוסר OTC. החסרון של אנזים OTC בתאי הכבד גורם להעלאת רמות אמוניה בדם, מה שעשוי לגרום לצ网络传播, קומת ומוות אצל המטופלים שלא מטופלים. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר על ידי ה-FDA לחוסר OTC.

טיפול החלפתי בחלבון OTC או טיפול ב-mRNA OTC הם מועמדים לתרופה מכיוון שהביטוי של אנזים OTC בכבד של חולים עם חוסר OTC עשוי לשחזר את פעילות המחזור הנורמלית, למנוע נזק עצבי והצורך בהשתלת כבד.

תרכובת תרופה mRNA נפתחה עבור חוסר OTC. ARCT-810 מבוססת על מפלטת LUNAR המבוססת על שומן של Arcturus, אשר מספקת את mRNA ה-OTC לתאים כבדיים ומאפשרת להם להפיק אנזימים תקינים של OTC. ARCT-810 הראתה פרופיל בטיחות טוב והייתה מתקבלת היטב במחקרים של שלב 1a (מתנדבים בריאים) ושלב 1b (חולים עם חוסר OTC). כעת, Arcturus ביצעה מחקר שלב 2 עם מספר דוזות לנוער ומבוגרים מבוגרים עם חוסר OTC. ה-FDA האמריקאי העניק ל-ARCT-810 מעמד של תרופה יתומה.

Moderna הציגה תוכנית חדשה לחוסר אורניטין טרנסקרבאמילאזה (OTC) בשנת 2022 —— mRNA-3139 המונה את OTC. mRNA-3139 מבוססת על מערכת אספקה של חלקיקי שמן (LNP).

Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון מלא עבור RNA

מוצרים של RNA^Katalog

מוצרים של mRNA בקטלוג
מוצרים של saRNA בקטלוג
מוצרים של circRNA בקטלוג

סינתזה מותאמת של RNA

סינתזה מותאמת של mRNA
סינתזה מותאמת של saRNA
סינתזה מותאמת של circRNA

שירותי CDMO של mRNA

פיתוח תהליך
יצור לפי תקן GMP
מילוי וסיום חסרי זיהום
ניתוח ובדיקה

תוצרות מותאמות

דרגה	תוצרי עבודה	מפרט	יישומים
לא GMP	חומר פעיל, mRNA	0.1~10 מ"ג (mRNA)	מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות
	מוצר תרופתי, LNP-mRNA
GMP, סטרילי	חומר פעיל, mRNA	10 מ"ג~70 גרם	תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי
	מוצר תרופתי, LNP-mRNA	5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים

קו מוצרים של תרפיוטיקה mRNA עבור חוסר OTC

שם קוד	חלבון מטרה	סימנים	יצרן	השלב האחרון
ARCT-810, LUNAR-OTC	אנזים OTC	חוסר אורניטין טרנסקרבאמילאז (OTC)	ארקטורוס	שלב II
mRNA-3139	אנזים OTC	חוסר OTC	Moderna	לפני קליני

כל הקטגוריות

מודליות