Anti-vWF VHH

Anti-vWF VHH

אפנות

Anti-vWF VHH, Caplacizumab

Caplacizumab (Cablivi) הוא ננו-נוגדן ממוקד של פקטור פון וילברנד מואנש (vWF), הידוע גם בשם Single Domain Antibody (SdAb) או Heavy-Chain Variable (VHH). Caplacizumab פותח בקפידה על ידי Ablynx (חברה בת של Sanofi) ואושר לטיפול בחולים עם פורפורה טרומבוציטופנית נרכשת (aTTP), הפרעה נדירה המאופיינת בקרישת דם לא תקינה בכלי דם קטנים. Caplacizumab מכוון לתחום A1 של vWF, חוסם את האינטראקציה שלו עם קולטן הטסיות GpIb-IX-V ומונע היווצרות פקקים עשירים בטסיות.

Caplacizumab, ננו-גוף דו ערכי, מורכב משתי יחידות הומאניזציה הומולוגיות המקושרות על ידי קישור תלת אלנין. זה מתבטא ב Escherichia coli (E. coli) באמצעות טכנולוגיית DNA רקומביננטי, וכתוצאה מכך משקל מולקולרי משוער של 28 kDa.

Caplacizumab היא התרופה המאושרת הראשונה המכוונת ל-vWF ומטפלת בפורפורה טרומבוציטופנית נרכשת (aTTP). זה גם מחזיק בהבחנה של היותו הנוגדן הראשון המאושר בדומיין יחיד, המציין אבן דרך בולטת בתרופות ביולוגיות קטנות.

אבני דרך מרכזיות של Caplacizumab

Caplacizumab התגלה בתחילה על ידי Ablynx, חברת ביוטכנולוגיה שנוסדה בשנת 2001 המתמחה בפיתוח ומסחור של "ננו-גופי" בלמות ובגמלים אחרים. בצעד אסטרטגי, סאנופי השלימה את רכישת Ablynx בינואר 2018 תמורת 3.8 מיליארד אירו, תוך ניצחון על המתחרה נובו נורדיסק, שהציגה מספר הצעות עבור החברה.

היעילות והבטיחות של caplacizumab הוערכו על פי נקודות קצה חיוביות בחולים עם purpura thrombotic thrombocytopenic (aTTP) הן במהלך ניסוי TITAN שלב 2 והן בניסוי שלב 3 HERCULES שלאחר מכן.

בשנת 2018, סוכנות התרופות האירופית (EMA) העניקה את האישור הראשון שלה לקפלציזומאב, בשילוב עם חילופי פלזמה ודיכוי חיסוני, לטיפול במבוגרים שחווים אפיזודה של aTTP.

בפברואר 2019, אבן דרך רגולטורית זו מלווה באישור של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), המאשר את Caplacizumab של Sanofi לטיפול ב-aTTP.

Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון CDMO חד פעמי עבור VHH/sdAb

Anti-vWF VHH Pipeline

שם גנרי	שם מותג/שם חלופי	מערכת ביטוי	אינדיקציות	יַצרָן	שלב מו"פ
Caplacizumab-YHDP	ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ	חיידקי Escherichia	Purpura Thrombotic Thrombocytopenic Acquired (aTTP)	Ablynx NV, Sanofi	אישור

התייחסות:

[1] Duggan S. Caplacizumab: אישור גלובלי ראשון. סמים. אוקטובר 2018;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.

[2] אישור מוריסון סי ננובודי נותן לנוגדנים לתחום דחיפה. Nat Rev Drug Discov. 2019 יולי;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.

כל הקטגוריות