L'ARNm comme contrôleur épigénomique

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L'ARNm comme contrôleur épigénomique

Développé par Omega, le contrôleur épigénomique est une thérapie basée sur l'ARNm programmée pour fournir un ciblage hautement spécifique de séquences uniques au sein du génome, qui peut moduler de manière contrôlable l'expression des gènes sur des durées personnalisées pour fournir des options autres que « tout activé » ou « tout désactivé ». En exerçant une action pré-transcriptionnelle aux niveaux les plus élevés de régulation génique, les contrôleurs basés sur l’ARNm sont destinés à surmonter l’autorégulation compensatoire généralement liée aux principaux facteurs pathogènes, y compris ceux qui ont été historiquement intraitables par les approches conventionnelles.

En tant que premier contrôleur épigénomique Omega de sa catégorie, l'OTX-2002 est actuellement en cours de développement pour le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC). OTX-2002 est destiné à réguler le niveau d'expression de c-MYC (MYC), en utilisant des protéines ciblées codées par l'ARNm pour médier la régulation épigénétique avec le potentiel de contourner l'autorégulation de MYC. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à l'OTX-2002 pour le traitement du CHC.

D'autres traitements à base d'ARNm en tant que contrôleurs épigénomiques d'Omega sont étudiés dans des études précliniques, notamment OTX-2101 (MYC) pour le cancer du poumon non à petites cellules, CXCL 1-8 pour l'inflammation, HNF4A pour la régénération du foie et SFRP1 pour l'alopécie.

Yaohai Bio-Pharma propose une solution unique pour l'ARN

Catalogue Produits ARN

Catalogue Produits ARNm
Catalogue des produits saRNA
Catalogue des produits circRNA

Synthèse d'ARN personnalisée

Synthèse d'ARNm personnalisée
Synthèse d'ARNa personnalisée
Synthèse de circRNA personnalisée

Services CDMO d’ARNm

Développement de processus
Fabrication BPF
Remplissage et finition aseptiques
Analyse et tests

Livrables personnalisés

Alliage	(produits) livrables	Spécification	Applications
non-BPF	Substance médicamenteuse, ARNm	0.1 ~ 10 mg (ARNm)	Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, développement de méthodes analytiques, études de pré-stabilité, développement de formulations
	Produit médicamenteux, LNP-ARNm
BPF, stérilité	Substance médicamenteuse, ARNm	10mg~70g	Nouveau médicament expérimental (IND), autorisation d'essai clinique (CTA), fourniture d'essais cliniques, demande de licence biologique (BLA), fourniture commerciale
	Produit médicamenteux, LNP-ARNm	5000 flacons ou seringues/cartouches préremplies

Pipelines d’ARNm comme contrôleur épigénomique

Nom du code	Gène cible	Les indications	Fabricants	Dernière étape
OTX-2002	LAVER	Carcinome hépatocellulaire	Oméga Thérapeutique	Phase I/II
OTX-2101	LAVER	Cancer du poumon non à petites cellules	Oméga Thérapeutique	Préclinique
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Inflammation, immunologie	Oméga Thérapeutique	Préclinique
HNF4A	HNF4A	Régénération du foie	Oméga Thérapeutique	Préclinique
SFRP1	SFRP1	Alopécie	Oméga Thérapeutique	Préclinique

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